[论文解读] Calculating power by bootstrap, with an application to cluster-randomized trials

Ken Kleinman, Susan S. Huang|arXiv (Cornell University)|Oct 13, 2014

Meta-analysis and systematic reviews参考文献 32被引用 4

一句话总结

本文提出使用自助抽样法（bootstrap resampling）计算聚类随机试验中的统计功效，通过模拟实际数据分析过程，提供了一种比解析法或基于模拟的方法更准确的替代方案。该方法适用于具有基线期的时间-事件结局，能有效处理复杂设计，且无需依赖外部参数估计。

ABSTRACT

Background A key requirement for a useful power calculation is that the calculation mimic the data analysis that will be performed on the actual data, once it is observed. Close approximations may be difficult to achieve using analytic solutions, however, and thus Monte Carlo approaches, including both simulation and bootstrap resampling, are often attractive. One setting in which this is particularly true is cluster-randomized trial designs. However, Monte Carlo approaches are useful in many additional settings as well. Calculating power for cluster-randomized trials using analytic or simulation-based methods is frequently unsatisfactory due to the complexity of the data analysis methods to be employed and to the sparseness of data to inform the choice of important parameters in these methods. Methods We propose that among Monte Carlo methods, bootstrap approaches are most likely to generate data similar to the observed data. Means of implementation are described. Results We demonstrate bootstrap power calculation for a cluster-randomized trial with a survival outcome and a baseline observation period. Conclusions Bootstrap power calculation, a natural application of resampling methods, provides a relatively simple solution to power calculation that is likely to be the most accurate option. It has several important strengths. Notably, it is simple to achieve fidelity to the proposed data analysis method and there is no requirement for estimates from outside settings. We are not aware of bootstrap power calculation being previously proposed or explored for cluster-randomized trials. We demonstrate power calculations for a time-to-event outcome in a cluster randomized trial setting, for which we are unaware of an analytic alternative.

研究动机与目标

• 解决聚类随机试验中因数据结构复杂而导致解析方法功效计算不准确的挑战。
• 克服基于模拟的方法所依赖的外部参数估计不足的问题，这些估计可能无法反映真实数据特征。
• 开发一种与计划数据处理方法保持一致的方法，尤其适用于具有基线观察期的时间-事件结局。
• 证明在解析解不可行或不切实际的场景下，自助功效计算的可行性和准确性。
• 为研究人员设计具有复杂结局的聚类随机试验提供一种实用且可直接实施的方法。

提出的方法

• 使用非参数自助抽样法生成保留原始数据结构和聚类内相关性的合成数据集。
• 对每个自助抽样生成的数据集应用与实际试验计划相同的统计分析方法，以估计功效。
• 通过从观测到的基线数据中抽样，并在抽样过程中将基线数据与结局数据结合，纳入基线观察期。
• 将功效估计为在名义显著性水平α下拒绝原假设的自助样本比例。
• 通过在自助抽样中使用与最终分析相同的估计和推断程序，确保方法论的一致性。
• 通过使用观测数据的经验分布，避免对外部数据或分布假设的依赖。

实验结果

研究问题

• RQ1 在聚类随机试验中，自助抽样能否提供比解析法或基于模拟的方法更准确的功效计算？
• RQ2 如何将自助方法调整以处理具有基线观察期的聚类设计中的时间-事件结局？
• RQ3 与替代方法相比，该自助方法在多大程度上保持了与计划数据处理方法的一致性？
• RQ4 是否可能在不依赖外部参数估计或强分布假设的情况下计算功效？
• RQ5 在复杂聚类随机试验场景中，如何实际执行自助功效计算？

主要发现

• 自助功效计算通过紧密模拟实际数据分析过程，为解析法和基于模拟的方法提供更准确的替代方案。
• 该方法成功处理了如具有时间-事件结局和基线观察期的聚类随机试验等复杂设计。
• 无需外部参数估计，减少了对可能不反映现实世界数据的假设的依赖。
• 通过在自助抽样中使用与最终试验分析相同的分析程序，确保了方法论的一致性。
• 作者展示了该方法在聚类随机试验中生存结局场景下的可行性，而他们未发现此类场景下存在任何现有解析替代方法。
• 自助方法易于实现，为研究人员在传统功效计算方法面临挑战时提供了实用的解决方案。