[论文解读] Propensity Score Methods for Merging Observational and Experimental Datasets

Evan T. R. Rosenman, Art B. Owen+2 more|arXiv (Cornell University)|Apr 20, 2018

Advanced Causal Inference Techniques被引用 7

一句话总结

本文提出基于倾向得分的方法，将随机对照试验（RCT）与观察性数据合并，以改善因果推断。通过按倾向得分分层，并将RCT数据注入相应分层，或使用数据驱动的凸组合，作者表明：当RCT与观察性数据的协变量分布一致时，注入的估计器可降低均方根误差（RMSE）；而在分布不匹配时，动态加权估计器更具鲁棒性。

ABSTRACT

This project considers how one might augment a limited amount of data from randomized controlled trial (RCT) with more plentiful data from an observational database (ODB), in order to estimate a causal effect. In our motivating setting, the ODB has better external validity, while the RCT has genuine randomization. We work with strata defined by the propensity score in the ODB. Subjects from the RCT are placed in strata defined by the propensity they would have had, had they been in the ODB. Our first method simply spikes the RCT data into their corresponding ODB strata. Our second method takes a data-driven convex combination of the ODB and RCT treatment effect estimates within each stratum. Using the delta method and simulations we show that the spike-in method works best when the RCT covariates are drawn from the same distribution as in the ODB. Our convex combination method is more robust than the spike-in to covariate-based inclusion criteria that bias the RCT data. We apply our methods to data from the Women's Health Initiative, a study of thousands of postmenopausal women which has both observational and experimental data on hormone therapy (HT). Using half of the RCT to define a gold standard, we find that a version of the spiked-in estimate yields stable estimates of the causal impact of HT on coronary heart disease.

研究动机与目标

• 解决将有限的RCT数据与大规模观察性数据集相结合以估计因果效应并提升外部有效性的挑战。
• 克服RCT的局限性（如因入选标准严格导致的外部有效性差）以及观察性研究的局限性（如非随机治疗分配导致的混杂）。
• 开发一种方法，通过倾向得分分层，利用RCT的随机化优势与观察性数据的代表性。
• 通过数据融合技术，降低因果效应估计的均方根误差（RMSE），从而提高估计精度。
• 在真实条件下评估所提估计器的性能，包括RCT与观察性数据之间协变量分布不匹配的情况。

提出的方法

• 基于观察性数据集（ODB）估计的倾向得分定义分层，倾向得分为给定观测协变量下接受治疗的概率。
• 根据其协变量特征，将RCT受试者分配至与ODB中相同的倾向得分分层，如同其属于ODB一般。
• 通过将RCT数据直接合并至其对应的ODB分层中，实施“注入”估计器，以在每个分层内进行因果效应估计。
• 开发一种“动态加权”估计器，通过插补估计的偏差与方差，在每个分层内计算ODB与RCT效应估计的凸组合。
• 使用delta方法在大样本假设下近似估计器的均值与方差。
• 将方法应用于女性健康倡议（WHI）数据集，使用一半RCT数据作为黄金标准，通过自举重抽样评估性能。

实验结果

研究问题

• RQ1 如何最优地将一个小规模随机对照试验（RCT）与大规模观察性数据集结合，以改善因果效应估计？
• RQ2 在何种条件下，将RCT数据注入观察性数据的倾向得分分层中，其性能优于仅使用ODB？
• RQ3 RCT与ODB协变量分布之间的分布不匹配如何影响合并估计器的性能？
• RQ4 当协变量分布不同时，每个分层内ODB与RCT估计的基于数据驱动的凸组合是否优于简单注入方法？
• RQ5 在具有已知黄金标准因果效应的真实世界环境中，所提估计器的实证性能如何？

主要发现

• 当RCT与ODB具有相似协变量分布时，注入估计器实现了最低的均方根误差（RMSE），优于仅使用ODB或仅使用RCT的估计器。
• 双注入估计器（在倾向得分和预测未治疗女性冠心病（CHD）风险的结果得分上均分层）在WHI数据示例中表现最佳，其次为标准注入估计器。
• 在WHI数据中，动态加权估计器表现出更高的偏差与方差，被注入估计器超越；但在存在分布不匹配时更具鲁棒性。
• 在模拟中，当RCT协变量来自与ODB相同的分布时，注入方法表现最佳，证实其对分布假设的敏感性。
• 朴素ODB估计器的方差最小，但偏差与RMSE最大，凸显了倾向得分调整的必要性。
• 通过对100次重抽样进行自举分析，确认注入与双注入估计器仅引入少量偏差，同时显著降低方差，从而实现更优的总体RMSE。