[论文解读] baymedr: An R Package for the Calculation of Bayes Factors for Equivalence, Non-Inferiority, and Superiority Designs

Maximilian Linde, Don van Ravenzwaaij|arXiv (Cornell University)|Oct 25, 2019

Statistical Methods in Clinical Trials参考文献 25被引用 11

一句话总结

本文介绍了 baymedr，这是一个 R 包，使研究人员能够为等效性、非劣性和优效性设计计算贝叶斯因子，为频率学方法提供了一种贝叶斯替代方案。通过提供直观、用户友好的工具，该包使得临床试验研究中的假设检验更具可解释性。

ABSTRACT

Clinical trials often seek to determine the equivalence, non-inferiority, or superiority of an experimental condition (e.g., a new drug) compared to a control condition (e.g., a placebo or an already existing drug). The use of frequentist statistical methods to analyze data for these types of designs is ubiquitous. Importantly, however, frequentist inference has several limitations. Bayesian inference remedies these shortcomings and allows for intuitive interpretations. In this article, we outline the frequentist conceptualization of equivalence, non-inferiority, and superiority designs and discuss its disadvantages. Subsequently, we explain how Bayes factors can be used to compare the relative plausibility of competing hypotheses. We present baymedr, an R package that provides user-friendly tools for the computation of Bayes factors for equivalence, non-inferiority, and superiority designs. Detailed instructions on how to use baymedr are provided and an example illustrates how already existing results can be reanalyzed with baymedr.

研究动机与目标

• 解决频率学方法在分析临床试验中的等效性、非劣性和优效性设计时的局限性。
• 提供一种贝叶斯替代方法，使对竞争假设的证据解释更加直观。
• 开发一个易于使用的 R 包，简化这些特定设计中贝叶斯因子的计算。
• 使研究人员能够以最少的技术负担，使用贝叶斯方法重新分析现有数据。

提出的方法

• 本文概述了频率学方法在等效性、非劣性和优效性检验中的概念框架，强调了其在解释上的不足之处。
• 介绍了贝叶斯因子作为不同竞争假设之间相对证据的度量，其解释比 p 值更加直观。
• 在 R 中实现 baymedr 包，用于在等效性、非劣性和优效性设计背景下，计算单样本、配对和两样本 t 检验的贝叶斯因子。
• 该包支持双侧和单侧检验，允许用户为等效性和非劣性指定有意义的效果量界限。
• 贝叶斯因子使用默认先验和用户定义的参数进行计算，输出结果反映了每种假设的证据强度。
• 通过一个详细示例展示了如何使用 baymedr 重新分析现有结果，说明了其在实际应用中的有效性。

实验结果

研究问题

• RQ1 与频率学方法相比，贝叶斯方法在等效性、非劣性和优效性试验中如何改善证据的解释？
• RQ2 频率学推断在聚焦于等效性或相对疗效的临床试验设计中存在哪些关键局限性？
• RQ3 如何有效计算和解释这些特定类型临床试验设计中的贝叶斯因子？
• RQ4 baymedr 包在多大程度上能够促进临床研究中从频率学方法向贝叶斯分析的过渡？

主要发现

• baymedr 包成功地为在标准 t 检验框架下进行等效性、非劣性和优效性设计的贝叶斯因子计算提供了用户友好的接口。
• 通过 baymedr 计算的贝叶斯因子相比 p 值提供了更直观的证据解释，减少了假设检验中常见的误解。
• 该包使研究人员能够使用贝叶斯方法重新分析现有数据，展示了其在真实临床试验环境中的实际应用价值。
• 该实现支持对效果量界限和先验分布的灵活指定，增强了方法论的透明度。
• 示例应用表明，baymedr 可以重现标准的频率学结果，同时通过证据比提供更深层次的解释。
• 该工具通过降低非专家用户的技术门槛，促进了临床研究中向贝叶斯推断的转变。