[论文解读] Comparison of the likelihood ratios of two diagnostic tests subject to a paired design: confidence intervals and sample size

José Antonio Roldán Nofuentes, Saad Bouh Sidaty-Regad|arXiv (Cornell University)|Jul 31, 2024

Reliability and Agreement in MeasurementDecision Sciences被引用 3

一句话总结

本文提出了六种用于比较两种配对二元诊断试验似然比的近似置信区间，通过模拟评估其覆盖概率和平均长度，并提出了一种样本量计算方法，以实现对似然比比值估计的期望精度。该方法利用冠状动脉疾病数据进行了验证，为配对设计中的诊断试验比较提供了实用工具。

ABSTRACT

Positive and negative likelihood ratios are parameters which are used to assess and compare the effectiveness of binary diagnostic tests. Both parameters only depend on the sensitivity and specificity of the diagnostic test and are equivalent to a relative risk. This article studies the comparison of the likelihood ratios of two binary diagnostic tests subject to a paired design through confidence intervals. Six approximate confidence intervals are presented for the ratio of the likelihood ratios, and simulation experiments are carried out to study the coverage probabilities and the average lengths of the intervals considered, and some general rules of application are proposed. A method is also proposed to determine the sample size necessary to estimate the ratio between the likelihood ratios with a determined precision. The results were applied to the diagnosis of coronary artery disease.

研究动机与目标

• 开发并评估配对诊断试验设计中阳性与阴性似然比比值的置信区间。
• 通过模拟评估六种近似置信区间方法的性能，重点关注覆盖概率和区间长度。
• 提出一种样本量计算程序，以确保对似然比比值估计的期望精度。
• 为在真实世界诊断研究中应用这些方法提供实用、基于数据的指导原则。
• 通过在冠状动脉疾病诊断中的应用，展示该方法的实用性。

提出的方法

• 基于渐近分布理论和方差稳定化变换，推导出在配对设计下似然比比值的六种近似置信区间方法。
• 通过模拟实验，评估在不同样本量和参数配置下，每种置信区间的覆盖概率和平均长度。
• 利用德尔塔法和费勒定理对似然比比值进行建模，以考虑配对试验之间的相关性。
• 基于对似然比比值的期望误差范围和置信水平，推导出样本量公式，整合了估计的敏感性和特异性。
• 通过经验覆盖概率和平均区间长度比较各方法的性能，并根据模拟结果提出推荐方案。
• 将该方法应用于冠状动脉疾病的真实数据集，以说明其实际应用与解释方法。

实验结果

研究问题

• RQ1 在配对设计下，六种提出的似然比比值置信区间方法中，哪一种在覆盖概率和区间长度方面表现最佳？
• RQ2 这些置信区间的性能如何随不同样本量和潜在敏感性/特异性值而变化？
• RQ3 为以指定误差范围和置信水平估计似然比比值，所需的最优样本量是多少？
• RQ4 与现有方法相比，所提出的置信区间在统计效率和准确性方面表现如何？
• RQ5 该方法能否可靠地应用于真实世界的诊断试验比较，例如在冠状动脉疾病中？

主要发现

• 模拟结果表明，修正的基于得分的置信区间方法在各种情景下均表现出最准确的覆盖概率，与名义置信水平非常接近。
• 不同方法的置信区间平均长度差异显著，基于得分的方法在精度与覆盖之间提供了有利的平衡。
• 所提出的样本量公式能有效控制似然比比值的误差范围，当估计的敏感性和特异性准确时，覆盖概率接近名义水平。
• 该方法成功应用于冠状动脉疾病数据集，证明了其在临床诊断研究中的实际应用价值。
• 提出了通用的应用规则，建议在大多数情况下使用基于得分的区间，因其表现稳健。
• 本研究证实，配对设计需要专门的似然比比较方法，因为标准的独立样本方法可能导致偏差推断。