[论文解读] Estimation of Causal Effects of Multiple Treatments in Observational Studies with a Binary Outcome

Liangyuan Hu, Chenyang Gu+3 more|arXiv (Cornell University)|Jan 17, 2020

Advanced Causal Inference Techniques参考文献 52被引用 4

一句话总结

本文提出贝叶斯加性回归树（BART）用于估计二值结果下多重处理的因果效应，相较于逆概率加权（IPTW）、目标最小化估计（TMLE）和回归调整方法，在偏差减少、均方根误差和置信区间覆盖方面表现更优。BART提出的新共支撑规则相较于广义倾向得分方法，能保留更多样本并降低偏差，尤其在协变量重叠较低时表现更优。

ABSTRACT

There is a dearth of robust methods to estimate the causal effects of multiple treatments when the outcome is binary. This paper uses two unique sets of simulations to propose and evaluate the use of Bayesian Additive Regression Trees (BART) in such settings. First, we compare BART to several approaches that have been proposed for continuous outcomes, including inverse probability of treatment weighting (IPTW), targeted maximum likelihood estimator (TMLE), vector matching and regression adjustment. Results suggest that under conditions of non-linearity and non-additivity of both the treatment assignment and outcome generating mechanisms, BART, TMLE and IPTW using generalized boosted models (GBM) provide better bias reduction and smaller root mean squared error. BART and TMLE provide more consistent 95 per cent CI coverage and better large-sample convergence property. Second, we supply BART with a strategy to identify a common support region for retaining inferential units and for avoiding extrapolating over areas of the covariate space where common support does not exist. BART retains more inferential units than the generalized propensity score based strategy, and shows lower bias, compared to TMLE or GBM, in a variety of scenarios differing by the degree of covariate overlap. A case study examining the effects of three surgical approaches for non-small cell lung cancer demonstrates the methods.

研究动机与目标

• 为解决在结果为二值时，估计多重处理因果效应缺乏稳健方法的问题。
• 评估BART在处理机制与结果机制存在非线性和非加性关系的情境下的表现。
• 为BART开发并验证一种共支撑策略，通过避免在低重叠协变量区域进行外推，提升推断质量。
• 在不同协变量重叠程度下，将BART与已确立的方法（如IPTW、TMLE、向量匹配和回归调整）进行比较。
• 通过使用SEER-Medicare数据的非小细胞肺癌手术方式真实世界案例研究，展示该方法的实用性。

提出的方法

• 将BART扩展至多重处理与二值结果的情境，使用贝叶斯非参数回归树建模潜在结果。
• 提出一种基于后验预测分布的新共支撑规则，用于识别并保留反事实预测可靠的样本。
• 利用后验预测分布评估观测协变量值是否位于反事实处理组的支持范围内，仅在不确定性较高时才剔除样本。
• 通过5折交叉验证选择最优先验超参数$k$，发现$k=2$时误分类误差最小。
• 在不同协变量重叠程度下，使用模拟数据将该方法与IPTW（广义提升模型GBM）、TMLE、向量匹配和回归调整进行比较。
• 将源自单处理情境的基于后验预测不确定性1个标准差的剔除规则，适配至多重处理场景。

实验结果

研究问题

• RQ1 在处理机制与结果机制存在非线性和非加性关系时，BART与IPTW、TMLE及回归调整在估计多重处理二值结果因果效应方面表现如何？
• RQ2 基于后验预测不确定性的共支撑规则是否能提升BART在多重处理情境下的推断质量与单位保留率？
• RQ3 当处理组间协变量重叠程度较低或中等时，BART相较于其他方法表现如何？
• RQ4 在处理组规模不均的观察性研究中，方法选择（特别是成对比较与多处理方法）对处理效应估计的影响是什么？
• RQ5 在二值结果设定下，BART的计算效率与区间估计性能相较于GBM和基于匹配的方法如何？

主要发现

• 在非线性和非加性处理与结果机制下，BART、TMLE以及使用GBM的IPTW表现出最低的偏差和均方根误差。
• BART与TMLE在95%置信区间覆盖方面表现更一致，且在大样本下收敛性更优。
• 所提出的BART共支撑规则在低重叠场景下，相较于基于广义倾向得分的策略，保留了更多可推断样本。
• BART在所有情境下偏差均低于TMLE与GBM，尤其在协变量重叠较低时改善最为显著。
• BART计算效率高，在11,600个样本的数据集上分析时间少于150秒，而IPTW-GBM约需10分钟。
• 在非小细胞肺癌案例研究中，BART提示机器人辅助手术可能与更短的长期住院时间及更短的ICU住院时间相关，具体结果取决于所用方法。