[论文解读] Exact Power of the Rank-Sum Test for a Continuous Variable

Katie R. Mollan, Ilana M. Trumble+5 more|arXiv (Cornell University)|Jan 14, 2019

Statistical Methods in Clinical Trials参考文献 18被引用 10

一句话总结

本文提出了一种精确的蒙特卡洛方法，用于使用效应量 $ p = P(X < Y) $ 计算连续结果的威尔科xon-Mann-Whitney秩和检验统计功效。该方法在小样本情况下准确，不依赖渐近近似，并已实现于开源R包 wmwpow 中，其在小样本场景下优于现有的近似方法（如Noether和O'Brien-Castelloe）。

ABSTRACT

Accurate power calculations are essential in small studies containing expensive experimental units or high-stakes exposures. Herein, exact power of the Wilcoxon Mann-Whitney rank-sum test of a continuous variable is formulated using a Monte Carlo approach and defining P(X &lt; Y) = p as a measure of effect size, where X and Y denote random observations from two distributions hypothesized to be equal under the null. Effect size p fosters productive communications because researchers understand p = 0.5 is analogous to a fair coin toss, and p near 0 or 1 represents a large effect. This approach is feasible even without background data. Simulations were conducted comparing the exact power approach to existing approaches by Rosner &amp; Glynn (2009), Shieh et al. (2006), Noether (1987), and O'Brien-Castelloe (2006). Approximations by Noether and O'Brien-Castelloe are shown to be inaccurate for small sample sizes. The Rosner &amp; Glynn and Shieh et al. approaches performed well in many small sample scenarios, though both are restricted to location-shift alternatives and neither approach is theoretically justified for small samples. The exact method is recommended and available in the R package wmwpow. KEYWORDS: Mann-Whitney test, Monte Carlo simulation, non-parametric, power analysis, Wilcoxon rank-sum test

研究动机与目标

• 为昂贵或高风险实验单元的小样本研究中的精确功效计算挑战提供解决方案。
• 开发一种不依赖渐近近似的威尔科xon-Mann-Whitney检验功效计算方法。
• 提供一种用户友好的方法，使用可解释的效应量 $ p = P(X < Y) $，避免对分布参数化的需求。
• 评估并比较现有功效近似方法在小样本条件下的表现。
• 提供一个免费的R包 wmwpow，用于基于 $ p $、比值或指定分布的实证功效计算。

提出的方法

• 通过用户可控的误差容限，使用蒙特卡洛模拟制定精确功效。
• 将效应量定义为 $ p = P(X < Y) $，其中 $ X $ 和 $ Y $ 是在原假设和备择假设下来自两个分布的独立随机变量。
• 采用威尔科xon-Mann-Whitney检验的检验量 $ W = \sum_{i=1}^{m} \sum_{j=1}^{n} \mathbf{1}(Y_j > X_i) $，统计 concordant 对的数量。
• 通过在指定 $ F $ 和 $ G $ 下模拟数据，或在给定 $ p $ 时通过参数族（如指数分布、正态分布、双指数分布）获得备择假设下 $ W $ 的精确分布。
• 推导出 $ p $、分布参数（如速率、均值、尺度）与效应量之间的解析关系，适用于三种常见分布。
• 在R包 wmwpow 中实现该方法，支持通过 $ p $、比值或分布参数输入。

实验结果

研究问题

• RQ1 在小样本设置下，所提出的WMW检验功效的精确蒙特卡洛方法与现有近似方法相比如何？
• RQ2 效应量 $ p = P(X < Y) $ 是否可作为非参数功效分析中传统效应量度量的实用且可解释的替代方案？
• RQ3 当 $ p $ 固定时，分布假设在多大程度上影响功效？
• RQ4 Noether（1987）和O'Brien-Castelloe（2006）等既定近似方法在小样本量下的准确性如何？
• RQ5 Rosner & Glynn（2009）和Shieh等（2006）在小样本场景下的表现如何？其理论基础是否充分？

主要发现

• 精确蒙特卡洛方法在不依赖渐近近似的情况下，即使在小样本量下也能提供准确的功效估计。
• 发现Noether（1987）和O'Brien-Castelloe（2006）的近似方法在小样本中不准确，尤其是在 $ m $ 和 $ n $ 均较小时。
• Rosner & Glynn（2009）和Shieh等（2006）在许多小样本场景中表现良好，但其适用范围受限于位置位移备择假设，且在小样本中缺乏理论依据。
• 效应量 $ p = P(X < Y) $ 是一种高度可解释的度量，$ p = 0.5 $ 对应无差异（如同公平硬币抛掷），而接近 0 或 1 的值则表示大效应。
• 当 $ p $ 固定时，该方法在不同基础分布（如正态分布、指数分布、拉普拉斯分布）下均保持稳健，表明分布形状对给定 $ p $ 下的功效影响极小。
• R包 wmwpow 已在CRAN上公开发布，支持基于 $ p $、比值或指定分布参数的实证功效计算。