[论文解读] Marginalized Two Part Models for Generalized Gamma Family of Distributions

Delia Voronca, Mulugeta Gebregziabher+3 more|arXiv (Cornell University)|Nov 18, 2015

Statistical Distribution Estimation and Applications参考文献 29被引用 4

一句话总结

本文提出了一种针对在零点存在质量点的正连续结果的广义伽马（GG）分布族的边际化两部分模型（MTP-GG）。通过参数化条件均值以实现回归系数的边际解释，与现有的MTP-gamma和MTP-Weibull模型相比，MTP-GG模型在分布误设情况下的有限样本性能和稳健性得到提升。

ABSTRACT

Positive continuous outcomes with a point mass at zero are prevalent in biomedical research. To model the point mass at zero and to provide marginalized covariate effect estimates, marginalized two part models (MTP) have been developed for outcomes with lognormal and log skew normal distributions. In this paper, we propose MTP models for outcomes from a generalized gamma (GG) family of distributions. In the proposed MTP-GG model, the conditional mean from a two-part model with a three-parameter GG distribution is parameterized to provide regression coefficients that have marginal interpretation. MTP-gamma and MTP-Weibull are developed as special cases of MTP-GG. We derive marginal covariate effect estimators from each model and through simulations assess their finite sample operating characteristics in terms of bias, standard errors, 95% coverage, and rate of convergence. We illustrate the models using data sets from The Medical Expenditure Survey (MEPS) and from a randomized trial of addictive disorders and we provide SAS code for implementation. The simulation results show that when the response distribution is unknown or mis-specified, which is usually the case in real data sets, the MTP-GG is preferable over other models.

研究动机与目标

• 解决生物医学研究中对具有零点质量点的正连续结果建模的挑战。
• 将边际化两部分模型从对数正态和对数偏态正态分布扩展至更具灵活性的广义伽马（GG）分布族。
• 确保模型中回归系数具有边际解释，便于临床和公共卫生研究的解读。
• 评估在真实世界数据中常见的分布误设情况下模型的性能表现。
• 通过SAS代码为应用研究人员提供实际的模型实现工具，基于真实世界数据集进行分析。

提出的方法

• 提出一种使用三参数广义伽马分布对连续部分建模的边际化两部分模型（MTP-GG）。
• 对广义伽马分布的条件均值进行参数化，使回归系数具有边际解释意义。
• 基于总体响应均值推导出边际协变量效应估计量，实现对协变量对总体均值影响的直接解释。
• 推导出特殊情形：MTP-gamma和MTP-Weibull，作为MTP-GG框架下的子模型。
• 通过模拟研究评估在各种分布假设下的偏差、标准误、置信区间覆盖概率和收敛率。
• 提供SAS代码，用于基于MEPS数据和一项关于成瘾障碍的随机对照试验数据实现模型。

实验结果

研究问题

• RQ1 如何将边际化两部分模型扩展至广义伽马族，以提升建模灵活性？
• RQ2 在真实分布和误设分布下，MTP-GG的有限样本表现特性（偏差、标准误、覆盖概率、收敛率）如何？
• RQ3 当真实分布未知时，MTP-GG与MTP-gamma和MTP-Weibull相比在稳健性方面表现如何？
• RQ4 当底层分布误设时，MTP-GG模型是否仍能提供有效的边际效应估计？
• RQ5 MTP-GG在具有零膨胀正结果的真实世界生物医学数据集上的实际表现如何？

主要发现

• 当真实响应分布未知或误设时，MTP-GG模型在有限样本中表现出更优性能。
• 在所有模拟情景下，回归系数估计的偏差均保持较低水平，即使在分布误设情况下也仅有轻微偏离。
• 标准误估计良好，所有测试模型的95%置信区间覆盖概率均接近名义水平。
• MTP-GG模型的收敛率较高，表明在模拟设置中估计过程稳定。
• 当真实分布偏离假设模型时，MTP-GG在稳健性方面优于MTP-gamma和MTP-Weibull。
• 该模型成功应用于MEPS和一项成瘾障碍随机对照试验的真实数据集中，展示了其实际应用价值。