[论文解读] Markov Models for Health Economic Evaluations: The R Package heemod

Antoine Filipović-Pierucci, Kevin Zarca+1 more|arXiv (Cornell University)|Feb 10, 2017

Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life参考文献 14被引用 30

一句话总结

本文介绍了 R 包 heemod，这是一个用于在卫生经济学评估中构建和分析半马尔可夫模型的综合性工具。它通过使用概率转移矩阵，支持灵活且用户友好的疾病进展模拟，涵盖健康状态之间的转换，内置成本和效用计算功能，使研究人员能够高效地开展概率敏感性分析和成本效用分析。

ABSTRACT

Health economic evaluation studies are widely used in public health to assess health strategies in terms of their cost-effectiveness and inform public policies. We developed an R package for Markov models implementing most of the modelling and reporting features described in reference textbooks and guidelines: deterministic and probabilistic sensitivity analysis, heterogeneity analysis, time dependency on state-time and model-time (semi-Markov and non-homogeneous Markov models), etc. In this paper we illustrate the features of heemod by building and analysing an example Markov model. We then explain the design and the underlying implementation of the package.

研究动机与目标

• 开发一个用户友好、可扩展的 R 包，用于在卫生经济学评估中构建和分析半马尔可夫模型。
• 在一个统一、集成的框架内支持概率敏感性分析和成本效用分析。
• 使研究人员能够对具有多个健康状态和时变转换的复杂疾病进展进行建模。
• 通过提供可重用模板和模块化组件，简化马尔可夫模型的实现。
• 通过基于代码的模拟，提升卫生经济学建模的可重复性和透明度。

提出的方法

• 该包实现了一个半马尔可夫模型框架，其中健康状态之间的转换由基于在状态时间的依赖概率决定。
• 它采用模块化结构，包含用于定义健康状态、转换概率和结果计算（成本和效用）的核心函数。
• 转换概率通过参数模型或经验分布指定，支持时变和协变量依赖的转换。
• 通过从模型参数的概率分布中抽样，支持概率敏感性分析。
• 它与 R 的统计和可视化工具集成，便于结果解释和报告。
• 建模流程围绕一个封装了状态、转换和结果函数的“模型”对象组织。

实验结果

研究问题

• RQ1 一个灵活的开源 R 包在多大程度上能提升卫生经济学建模的可重复性和透明度？
• RQ2 heemod 在多大程度上能够支持疾病进展模型中的复杂时变转换模式？
• RQ3 heemod 在成本效用评估中多大程度上能有效促进概率敏感性分析？
• RQ4 heemod 是否能减轻研究人员在卫生经济学中构建马尔可夫模型的实现负担？
• RQ5 该包如何支持在统一建模框架内整合成本和效用？

主要发现

• heemod 包通过结构化、模块化的 R 接口，使研究人员能够使用时变转换概率实现半马尔可夫模型。
• 该包通过内置的参数分布抽样，成功支持概率敏感性分析。
• 成本和效用结果在各周期中一致计算，确保了增量成本效用分析的准确性。
• 通过将模型完全编码为 R 代码，该包提升了可重复性，减少了对基于电子表格的模型的依赖。
• 用户可使用直观的语法定义具有协变量效应和时间依赖性的复杂健康状态转换。
• 该包已在真实世界的卫生经济学评估中得到验证，展示了其在实际研究中的稳健性和可用性。