[论文解读] Micro-Randomized Trials in mHealth

Peng Liao, Predrag Klasnja+2 more|arXiv (Cornell University)|Apr 1, 2015

Mobile Health and mHealth Applications参考文献 27被引用 17

一句话总结

本文提出微随机试验（MRTs）作为一种实验设计，用于测试即时移动健康（mHealth）干预措施的即时效应，其中每个参与者在数百至数千个决策点上依次进行随机化处理。该方法可实现实时估计治疗效应，并包含用于统计推断的样本量计算器和检验统计量，经模拟验证并应用于HeartSteps体力活动应用程序。

ABSTRACT

The use and development of mobile interventions is experiencing rapid growth. In mobile interventions, treatments are provided via a mobile device that are intended to help an individual make healthy decisions in the moment, and thus have a proximal, near future impact. Currently the development of mobile interventions is proceeding at a much faster pace than that of associated data science methods. A first step toward developing data-based methods is to provide an experimental design for use in testing the proximal effects of these just-in-time treatments. In this paper, we propose a trial design for this purpose. In a micro-randomized trial, treatments are sequentially randomized throughout the conduct of the study, with the result that each participant may be randomized at the 100s or 1000s of occasions at which a treatment might be provided. Further, we develop a test statistic for assessing the proximal effect of a treatment as well as an associated sample size calculator. We conduct simulation evaluations of the sample size calculator in various settings. Rules of thumb that might be used in designing the micro-randomized trial are discussed. This work is motivated by our collaboration on the HeartSteps mobile application designed to increase physical activity.

研究动机与目标

• 为解决快速mHealth干预开发与缺乏稳健的数据科学方法评估其即时效应之间的日益扩大的差距。
• 开发一种实验设计，以实现在真实世界动态环境中测试移动健康治疗的即时影响。
• 提供一个统计框架——包括检验统计量和样本量计算器——用于分析微随机试验中的治疗效应。
• 通过实用的经验法则和基于模拟的评估，指导研究人员设计MRT。

提出的方法

• 在整个研究期间，治疗在大量决策点（例如每个参与者数百至数千个）上依次随机化，以评估即时治疗效应。
• 每次随机化均独立进行，并基于实时情境（如当前活动水平或位置）实施，以测试即时干预的有效性。
• 开发了一项检验统计量，用于评估治疗在交付时刻对结果的即时效应。
• 提出了一个样本量计算器，以确保在MRT中检测有意义治疗效应具备充分的统计功效。
• 通过模拟研究评估样本量计算器在不同设置下的表现，包括不同效应大小和变异水平。
• 基于模拟结果推导出试验设计的经验法则，以指导实际实施。

实验结果

研究问题

• RQ1 如何设计最优方案以测试实时交付的移动健康干预措施的即时效应？
• RQ2 在高频治疗决策的微随机试验中，如何确保统计功效？
• RQ3 在现实条件下，MRT中检测有意义治疗效应所需的样本量是多少？
• RQ4 情境依赖性变异水平和治疗效应大小的变化如何影响样本量计算器的表现？
• RQ5 可从模拟中推导出哪些实用指南，以指导mHealth研究中有效微随机试验的设计？

主要发现

• 所提出的样本量计算器在各种模拟设置下表现良好，保持了适当的 I 类错误率和统计功效。
• 检验统计量即使在效应较小或受情境影响时，也能有效检测即时治疗效应。
• 模拟结果表明，随机化频率越高，统计功效越强，支持在MRT中采用密集的决策点。
• 基于模拟推导出的经验法则为研究人员确定随机化次数和所需样本量提供了实用指导。
• 该方法成功支持了实时mHealth干预中治疗效应的因果推断，如HeartSteps体力活动应用所示。
• 该框架通过隔离每次治疗交付的即时影响，实现了对即时干预的数据驱动优化。