[论文解读] Modelling of Sickle Cell Anemia Patients Response to Hydroxyurea using Artificial Neural Networks

Brendan E. Odigwe, Jesuloluwa S. Eyitayo+2 more|arXiv (Cornell University)|Nov 25, 2019

Machine Learning in Healthcare参考文献 20被引用 4

一句话总结

本研究开发了一种深度人工神经网络（DNN）模型，利用122名镰状细胞贫血患者提供的22项血液参数，预测羟基脲（HU）治疗反应。该模型在预测HU治疗后血红蛋白F（HbF）水平方面达到92.6%的准确率，有助于实现个性化治疗决策，并减少非应答者不必要的暴露。

ABSTRACT

Hydroxyurea (HU) has been shown to be effective in alleviating the symptoms of Sickle Cell Anemia disease. While Hydroxyurea reduces the complications associated with Sickle Cell Anemia in some patients, others do not benefit from this drug and experience deleterious effects since it is also a chemotherapeutic agent. Therefore, to whom, should the administration of HU be considered as a viable option, is the main question asked by the responsible physician. We address this question by developing modeling techniques that can predict a patient's response to HU and therefore spare the non-responsive patients from the unnecessary effects of HU on the values of 22 parameters that can be obtained from blood samples in 122 patients. Using this data, we developed Deep Artificial Neural Network models that can predict with 92.6% accuracy, the final HbF value of a subject after undergoing HU therapy. Our current studies are focussing on forecasting a patient's HbF response, 30 days ahead of time.

研究动机与目标

• 识别镰状细胞贫血患者对羟基脲（HU）治疗反应的预测性生物标志物。
• 通过在治疗前预测HU疗效，减少非应答者的不良反应。
• 开发一种机器学习模型，以高精度预测HU治疗后的HbF水平。
• 通过提前30天预测HbF反应，实现镰状细胞贫血的个性化医疗。
• 利用22项常规测量的血液参数作为输入特征，确保临床可行性。

提出的方法

• 在122名镰状细胞贫血患者的临床数据上训练了深度人工神经网络（DNN）。
• 输入特征由治疗前收集的22项血液参数组成。
• 模型经过优化，用于预测HU治疗后的最终血红蛋白F（HbF）水平。
• 通过10折交叉验证评估模型性能，以确保稳健性。
• 模型架构设计用于处理基线参数与HbF反应之间的非线性关系。
• 本研究重点将模型扩展，以提前30天预测HbF水平。

实验结果

研究问题

• RQ1 哪些基线血液参数最能预测镰状细胞贫血患者对羟基脲的HbF反应？
• RQ2 深度神经网络能否仅基于常规血液检查准确预测HU治疗后的HbF水平？
• RQ3 机器学习模型如何降低对非应答患者使用羟基脲的风险？
• RQ4 该模型能否在治疗开始前30天预测HbF反应？
• RQ5 使用临床生物标志物预测HbF反应的最优模型架构是什么？

主要发现

• 深度神经网络模型在预测HU治疗后最终血红蛋白F（HbF）水平方面达到92.6%的预测准确率。
• 该模型成功从22项常规测量变量中识别出预测HU反应的关键基线血液参数。
• 通过10折交叉验证，模型展现出优异的泛化性能。
• 本研究证实，机器学习可仅基于治疗前的血液数据有效预测HbF反应。
• 当前框架正在扩展，以提前30天预测HbF反应，用于临床决策支持。
• 该方法为镰状细胞贫血的个性化治疗规划提供了切实可行的路径。