[论文解读] Monotone function estimation in the presence of extreme data coarsening: Analysis of preeclampsia and birth weight in urban Uganda

Jennifer E. Starling, Catherine Aiken+3 more|arXiv (Cornell University)|Dec 14, 2019

Pregnancy and preeclampsia studies参考文献 59被引用 4

一句话总结

本文提出 psBART，一种贝叶斯非参数模型，可在低资源环境中考虑极端数据粗化（83% 的出生体重四舍五入至 100 克）的情况下，估计胎龄与出生体重之间的单调、平滑关系。该方法揭示了在乌干达城市地区，先兆子痫是低出生体重的主要预测因子，且在较早胎龄时负向影响更强，并通过后验推断提供了稳健的不确定性量化。

ABSTRACT

This paper proposes a Bayesian hierarchical model to characterize the relationship between birth weight and maternal pre-eclampsia across gestation at a large maternity hospital in urban Uganda. Key scientific questions we investigate include: 1) how pre-eclampsia compares to other maternal-fetal covariates as a predictor of birth weight; and 2) whether the impact of pre-eclampsia on birthweight varies across gestation. Our model addresses several key statistical challenges: it correctly encodes the prior medical knowledge that birth weight should vary smoothly and monotonically with gestational age, yet it also avoids assumptions about functional form along with assumptions about how birth weight varies with other covariates. Our model also accounts for the fact that a high proportion (83%) of birth weights in our data set are rounded to the nearest 100 grams. Such extreme data coarsening is rare in maternity hospitals in high resource obstetrics settings but common for data sets collected in low and middle-income countries (LMICs); this introduces a substantial extra layer of uncertainty into the problem and is a major reason why we adopt a Bayesian approach. Our proposed non-parametric regression model, which we call Projective Smooth BART (psBART), builds upon the highly successful Bayesian Additive Regression Tree (BART) framework. This model captures complex nonlinear relationships and interactions, induces smoothness and monotonicity in a single target covariate, and provides a full posterior for uncertainty quantification. The results of our analysis show that pre-eclampsia is a dominant predictor of birth weight in this urban Ugandan setting, and therefore an important risk factor for perinatal mortality.

研究动机与目标

• 在存在极端数据粗化的情况下，对低资源产科环境中胎龄与出生体重之间复杂、非线性的关系进行建模。
• 纳入既往医学知识，即出生体重应随胎龄单调增加，但不假设特定函数形式。
• 比较母体先兆子痫与其他母体-胎儿协变量在数据特征不明确的环境中对出生体重的预测影响。
• 在中低收入国家（LMICs）中常见但常被标准模型忽略的堆叠（四舍五入）出生体重数据背景下，提供有效的不确定性量化。
• 实现基于先兆子痫状态和婴儿性别定义的子群体中异质性生长模式的检测。

提出的方法

• 作者开发了投影平滑 BART（psBART），一种非参数贝叶斯加性回归树模型，可在目标协变量（胎龄）上诱导平滑性和单调性，同时在其他协变量上保持灵活性。
• 该模型通过引入潜在变量框架扩展了 tsBART，以处理数据粗化，将观测到的四舍五入出生体重建模为区间删失观测。
• 在树结构上使用高斯过程先验，以在胎龄上强制实现平滑性和单调性，确保生物上合理的生长曲线。
• 该方法采用完整的贝叶斯后验推断方法，即使在极端数据粗化下也能实现不确定性量化。
• 通过马尔可夫链蒙特卡洛（MCMC）抽样实现模型，结合后验预测检查和模型诊断以验证拟合效果。
• 该方法可通过基于树的分割实现子群体分析，利用后验密度评估协变量间分割的显著性。

实验结果

研究问题

• RQ1 在乌干达城市地区，母体先兆子痫与其他母体-胎儿协变量相比，作为出生体重预测因子的表现如何？
• RQ2 先兆子痫对出生体重的影响是否随胎龄变化？若变化，其变化方式如何？
• RQ3 当出生体重被严重粗化（四舍五入至 100 克）时，如何建模胎龄与出生体重之间的单调、平滑关系？
• RQ4 在极端数据粗化下，能否在保持单调性和平滑性的前提下，对出生体重预测的不确定性进行量化？
• RQ5 在该低资源环境中，先兆子痫、婴儿性别及其他母体-胎儿因素在预测出生体重中的相对重要性如何？

主要发现

• 在乌干达城市地区，先兆子痫是低出生体重的主导预测因子，与正常血压患者相比，先兆子痫患者在任何给定胎龄下分娩的婴儿出生体重显著更低。
• 先兆子痫对出生体重的负向影响在较早胎龄时略大，表明其在早中期妊娠期间影响更为显著。
• 婴儿性别是第二重要的预测因子，无论在先兆子痫还是正常血压组中，女性婴儿的出生体重均低于男性。
• 与其他母体-胎儿协变量相比，先兆子痫和性别对出生体重的影响更大，表明除这两者外，其他因素对出生体重的影响有限。
• 该模型成功处理了 83% 的数据粗化（四舍五入至最近 100 克），并提供了有效的后验不确定性估计，即使在数据受限的情况下也能实现可靠推断。
• 出生体重在树节点上的后验密度图显示，先兆子痫与非先兆子痫组之间存在明显分离，而组内重叠逐渐增加，证实了该模型检测有意义子群体的能力。