[论文解读] MRT-SS Calculator: An R Shiny Application for Sample Size Calculation in Micro-Randomized Trials

Nicholas J. Seewald, Ji Sun+1 more|arXiv (Cornell University)|Sep 2, 2016

Nutritional Studies and Diet参考文献 4被引用 7

一句话总结

本文介绍了 MRT-SS Calculator，这是一个基于 R Shiny 的网络应用程序，用于计算微随机试验（MRTs）的样本量与统计功效，使研究人员能够设计具备即时支持功能的移动健康干预措施。该工具利用时变治疗效应和可用性模式，估算在指定统计功效下检测近端干预效应所需的最小样本量，其有效性通过在体力活动促进领域的 HeartSteps 试验中得到验证。

ABSTRACT

The micro-randomized trial (MRT) is a new experimental design which allows for the investigation of the proximal effects of a "just-in-time" treatment, often provided via a mobile device as part of a mobile health intervention. As with a traditional randomized controlled trial, computing the minimum required sample size to achieve a desired power is a crucial step in designing an MRT. We present MRT-SS Calculator, an online sample-size calculator for micro-randomized trials, built with R Shiny. MRT-SS Calculator requires specification of time-varying patterns for the proximal treatment effect and expected treatment availability. We illustrate the implementation of MRT-SS Calculator using a mobile health trial, HeartSteps. The application can be accessed from https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator.

研究动机与目标

• 为解决微随机试验（MRTs）中样本量确定缺乏可用工具的问题，提出一种新颖的实验设计，用于评估即时移动健康干预措施。
• 开发一个用户友好、交互式的应用程序，使研究人员——尤其是非统计专业人员——能够指定研究参数，并实时获得样本量或统计功效的估算结果。
• 通过整合时变近端治疗效应和受试者可用性模式，支持复杂的 MRT 设计。
• 通过使用体力活动促进领域的 HeartSteps 试验作为实际案例，展示该工具的应用价值。

提出的方法

• 该计算器实现了 Liao 等人（2016）的统计方法，将近端治疗效应 β(t) 建模为时间与协变量的线性函数，形式为 β(t) = Zₜᵀβ。
• 通过在备择假设下使用最小二乘估计量来估算样本量，检验 H₀: β(t) = 0 与 H₁: β(t) > 0（对某些 t 成立）。
• 该应用程序通过定义 Iₜ = 1 表示受试者在某一时点有资格接受治疗，从而考虑治疗可用性的时变性，并仅在 Iₜ = 1 的条件下估计 β(t)。
• 用户输入参数，如目标统计功效、平均治疗概率 ρ、预期治疗效应趋势（例如线性或二次趋势）以及决策时间点数 T。
• 该工具支持对治疗效应趋势的灵活建模，包括反映干预效果随时间先上升后下降的二次效应。
• 结果实时计算并可视化，输出内容包括：达到 80% 统计功效所需的样本量，或给定样本量下的实际统计功效。

实验结果

研究问题

• RQ1 在具有时变效应的微随机试验中，为实现 80% 的统计功效以检测近端治疗效应，需要多大的样本量？
• RQ2 将受试者可用性（Iₜ）纳入考虑后，对 MRT 中样本量估算有何影响？
• RQ3 当近端治疗效应随时间呈现二次趋势时，若样本量固定（如 n=40），试验的统计功效是多少？
• RQ4 研究人员如何在无需掌握高级统计编程技能的情况下高效估算样本量？
• RQ5 MRT-SS Calculator 在支持具有不同治疗效应模式和可用性约束的多样化 MRT 设计方面，其适用范围如何？

主要发现

• 在 HeartSteps 试验中，T=210 个决策时间点（每天 5 次，共 42 天），40 名受试者即可实现至少 80% 的统计功效，以检测在第 28 天左右达到最大影响的二次治疗效应。
• 该计算器能够检测非恒定治疗效应，例如初期增强后出现习惯化效应，这在现实世界移动健康干预中十分常见。
• 当治疗概率恒定为 ρ=0.4 时，若受试者始终可及，平均每天可接收两则消息，该信息有助于统计功效与样本量的计算。
• 该应用程序提供实时可视化反馈，可显示不同目标治疗效应下的样本量或统计功效输出，统计功效低于 50% 的数值不显示。
• MRT-SS Calculator 通过将时变治疗效应与可用性指标整合到样本量估算中，成功支持了复杂的 MRT 设计。
• 该工具可通过公开网络链接（https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator）访问，促进了其在移动健康研究中的广泛应用。