[论文解读] Predicting Individualized Effects of Internet-Based Treatment for Genito-Pelvic Pain/Penetration Disorder: Development and Internal Validation of a Multivariable Decision Tree Model

Anna‐Carlotta Zarski, Mathias Harrer+4 more|arXiv (Cornell University)|Mar 15, 2023

Suicide and Self-Harm Studies被引用 4

一句话总结

本研究开发并内部验证了一个多变量决策树模型，用于预测个体化互联网干预对生殖器-盆腔疼痛/插入障碍（GPPPD）的治疗效果。该模型将联合伴侣应对能力识别为关键预测因子：基线时联合伴侣应对能力高的患者表现出显著的治疗效果（Cohen’s d = 1.00），而应对能力低的患者则未见显著获益（d = 0.12），凸显了该亚组在精准治疗分配中的关键作用。

ABSTRACT

Genito-Pelvic Pain/Penetration-Disorder (GPPPD) is a common disorder but rarely treated in routine care. Previous research documents that GPPPD symptoms can be treated effectively using internet-based psychological interventions. However, non-response remains common for all state-of-the-art treatments and it is unclear which patient groups are expected to benefit most from an internet-based intervention. Multivariable prediction models are increasingly used to identify predictors of heterogeneous treatment effects, and to allocate treatments with the greatest expected benefits. In this study, we developed and internally validated a multivariable decision tree model that predicts effects of an internet-based treatment on a multidimensional composite score of GPPPD symptoms. Data of a randomized controlled trial comparing the internet-based intervention to a waitlist control group (N =200) was used to develop a decision tree model using model-based recursive partitioning. Model performance was assessed by examining the apparent and bootstrap bias-corrected performance. The final pruned decision tree consisted of one splitting variable, joint dyadic coping, based on which two response clusters emerged. No effect was found for patients with low dyadic coping ($n$=33; $d$=0.12; 95% CI: -0.57-0.80), while large effects ($d$=1.00; 95%CI: 0.68-1.32; $n$=167) are predicted for those with high dyadic coping at baseline. The bootstrap-bias-corrected performance of the model was $R^2$=27.74% (RMSE=13.22).

研究动机与目标

• 为解决互联网治疗在GPPPD中高非应答率的问题，识别最可能从治疗中获益的患者亚群。
• 开发一个多变量预测模型，利用基线患者特征来解释GPPPD中治疗效果的异质性。
• 通过基于个体预测因子的个性化治疗分配，提升临床决策能力。
• 使用重抽样技术对模型的预测性能进行内部验证，以校正过度拟合问题。
• 为未来在独立试验中的外部验证提供依据，以实现临床应用。

提出的方法

• 采用基于模型的递归分割（模型基决策树）方法，基于一项随机对照试验（RCT）数据集（N=200）构建决策树，该研究比较了互联网治疗与等待列表对照组的效果。
• 结果变量为基线和治疗后评估的GPPPD症状多维复合评分。
• 通过基于置换的随机森林分析评估变量重要性，以识别潜在调节因子中最具影响力的预测因子。
• 最终模型经过修剪以提高泛化能力并减少过度拟合，性能通过R²和均方根误差（RMSE）进行评估。
• 应用自举法偏差校正，以估计模型在未见数据上的真实预测性能。
• 使用重抽样方法对模型进行内部验证，以评估各亚组治疗效果预测的稳定性和准确性。

Figure 1: Density plot of the aggregated outcome

实验结果

研究问题

• RQ1 哪些基线患者特征可预测个体化互联网治疗对GPPPD的显著获益？
• RQ2 联合伴侣应对能力是否在互联网治疗的GPPPD患者中显著调节治疗结果？
• RQ3 使用自举重抽样进行偏差校正后，决策树模型的预测性能如何？
• RQ4 是否存在基于基线特征表现出明显不同治疗反应模式的GPPPD患者亚群？
• RQ5 多变量决策树模型能否有效识别出不太可能从互联网治疗中获益的患者？

主要发现

• 基线时联合伴侣应对能力高的患者表现出显著的治疗效果（Cohen’s d = 1.00；95% CI: 0.68–1.32），表明症状显著减轻。
• 基线时联合伴侣应对能力低的患者未表现出显著治疗效果（Cohen’s d = 0.12；95% CI: -0.57 到 0.80），提示干预获益极小。
• 决策树模型将联合伴侣应对能力识别为唯一显著的分裂变量，其临界值为18项量表中的13分。
• 经自举法偏差校正后，模型解释了27.74%的治疗效果方差（R² = 27.74%），均方根误差（RMSE）为13.22。
• 模型性能稳健，在高应对能力亚组中预测准确度高（终端节点3的R² = 30.36%），而在低应对能力亚组中表现较差（节点2的R² = 1.83%）。
• 变量重要性分析确认联合伴侣应对能力为最具影响力的预测因子，其得分超过1.0，而自尊和疼痛干扰等其他变量因重要性较低被排除。

Figure 2: Decision tree model; based on imputed data.