[论文解读] The Discordance of Individual Risk Estimates and the Reference Class Problem

Ralph H. Stern|arXiv (Cornell University)|Jan 14, 2010

Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life参考文献 10被引用 6

一句话总结

本文研究临床风险预测中的参照类问题，表明个体可能同时属于多个风险组，而这些风险组的估计风险相互冲突，导致有效的预测模型之间出现显著分歧。文章认为，相信存在单一‘真实’个体风险的观点是错误的，并警告临床决策不应依赖孤立的风险估计，因为其存在固有的方法论不一致。

ABSTRACT

Multivariate methods that relate outcomes to risk factors have been adopted clinically to individualize treatment. This has promoted the belief that individuals have a true or unique risk. The logic of assigning an individual a single risk value has been criticized since 1866. The reason is that any individual can be simultaneously considered a member of different groups, with each group having its own risk level (the reference class problem). Lemeshow et al. provided well-documented examples of remarkable discordance between predictions for an individual by different valid predictive methods utilizing different risk factors. The prevalence of such discordance is unknown as it is rarely evaluated, but must be substantial due to the abundance of risk factors. Lemeshow et al. cautioned against using ICU mortality predictions for the provision of care to individual patients. If individual risk estimates are used clinically, users should be aware that valid methods may give very different results.

研究动机与目标

• 探讨参照类问题在个体风险估计中的理论与实际影响。
• 证明使用不同风险因素的多个有效预测模型，可对同一人产生显著分歧的风险估计。
• 挑战临床中认为可为个体分配单一唯一风险值的假设。
• 提醒医疗人员避免在患者诊疗决策中使用孤立的风险预测。
• 强调需关注风险预测模型中方法论的可变性。

提出的方法

• 分析临床环境中风险预测模型的历史与当代实例，尤其聚焦于重症监护病房（ICU）死亡率预测。
• 回顾参照类问题，即个体同时属于多个重叠群体，每个群体具有不同的风险水平。
• 分析Lemeshow等人提供的实证证据，显示不同有效模型之间的预测存在显著分歧。
• 运用逻辑与统计推理，表明同一人可同时存在多个有效的风险估计。
• 强调尽管方法论有效，但缺乏对使用哪一风险估计的共识。
• 提出风险估计应通过承认模型间固有的不确定性和变异性来加以情境化。

实验结果

研究问题

• RQ1 为何不同的有效预测模型会对同一人产生广泛差异的风险估计？
• RQ2 参照类问题在个体风险预测中在多大程度上是根本性限制？
• RQ3 多个有效风险估计的存在如何影响临床决策？
• RQ4 分歧的风险预测对患者护理与治疗规划有何影响？
• RQ5 为何相信存在单一‘真实’个体风险的观点被认为是逻辑上错误的？

主要发现

• 参照类问题导致为个体分配单一风险值时存在固有模糊性，因为个体同时属于多个风险组。
• 使用不同风险因素的多个有效预测模型可对同一患者产生明显分歧的风险估计，如Lemeshow等人所展示。
• 由于潜在风险因素和模型变体的丰富性，此类分歧的普遍存在性显著。
• 尽管方法论有效，但同一人存在多个风险估计会削弱个体化风险预测的可靠性。
• 由于模型间存在显著变异性，临床使用个体风险估计应保持谨慎。
• 本文结论认为，假设存在唯一‘真实’个体风险在逻辑上不一致，且缺乏实证支持。