[论文解读] Umbilical Cord Blood Banking and its Therapeutic Uses

Nivethika Sivakumaran, Imesha Rashmini Rathnayaka+6 more|arXiv (Cornell University)|Feb 21, 2018

Mesenchymal stem cell research参考文献 21被引用 3

一句话总结

本文综述了脐带血（UCB）储存作为造血干细胞的有前景来源，具有采集成本低、治疗潜力高的特点。文章强调了UCB的免疫原性不成熟、可塑性及多向分化潜能，可用于治疗恶性与非恶性疾病，而脐带血储存则实现了长期保存以供临床使用。

ABSTRACT

Umbilical cord blood (UBC) can be viewed as the most promising source of stem cells, in which collection cost is minimal and its benefits are immense. The cord blood is used to treat malignant and nonmalignant diseases; this is due to its progenitor characteristics know as stem cells.Its properties of being, immunologically immature and high plasticity has made it superior to other sources of stem cells. The stem cells collected from cord blood have neutral differentiation capabilities which allow medical professionals to produce functional neural cells from these stem cells.Cord Blood Banking (CBB) is the storing of the umbilical cord blood which is collected immediately after the delivery of the baby. Great care and concern are needed for proper storage of these progenitor cells, hence cord blood banks come into the play, they are of 3 types which are: public, private and direct donation banks.Clinical trials are still at its very early stages having abundances to still be uncovered but results were obtained have demonstrated high potential and more scope towards effective development therapies and treatments for rare disorders.

研究动机与目标

• 评估脐带血（UCB）作为干细胞来源在治疗多种疾病方面的治疗潜力。
• 考察脐带血储存在保存造血干细胞以备未来医疗用途中的作用。
• 评估UCB相较于其他干细胞来源的优势，包括低免疫原性及高可塑性。
• 探讨UCB在再生医学中的当前临床应用及未来前景。
• 基于可及性与临床实用性，比较公共、私人及直接捐赠三种脐带血储存模式。

提出的方法

• 系统性综述现有关于脐带血储存及其临床应用的文献。
• 分析UCB中干细胞的特性，包括自我更新能力、多向分化潜能及免疫调节潜力。
• 对三种类型的脐带血库（公共、私人及直接捐赠）进行分类与描述。
• 评估UCB来源干细胞在治疗恶性与非恶性疾病方面的临床前及临床试验数据。
• 讨论UCB采集、处理及长期储存中的技术与后勤挑战。
• 评估关于UCB干细胞神经分化潜能的新兴研究。

实验结果

研究问题

• RQ1 脐带血干细胞的关键生物学特性是什么，使其适用于再生医学？
• RQ2 在可及性与临床应用方面，公共、私人及直接捐赠型脐带血储存模式有何不同？
• RQ3 当前脐带血移植的临床适应症有哪些？
• RQ4 动物实验研究在多大程度上支持UCB干细胞用于治疗神经系统疾病？
• RQ5 脐带血储存与治疗领域仍面临哪些挑战，未来的研究方向是什么？

主要发现

• 脐带血是富含造血干细胞的优质来源，具有高增殖能力和多谱系分化潜能。
• UCB干细胞的免疫原性不成熟可降低移植物抗宿主病的风险，从而提高移植安全性。
• 脐带血储存可实现干细胞的长期保存，支持未来自体或异体应用。
• 临床试验已证明UCB在治疗血液系统恶性肿瘤、遗传性代谢疾病及某些神经系统疾病方面具有令人鼓舞的疗效。
• UCB干细胞具有高度可塑性及中性分化潜能，可在体外生成功能性神经细胞。
• 尽管仍处于早期临床试验阶段，UCB治疗在治疗罕见且目前无法治愈的疾病方面展现出巨大潜力。