[论文解读] A Calibration Approach to Transportability with Observational Data

Kevin Josey, Fan Yang+2 more|arXiv (Cornell University)|Aug 15, 2020

Advanced Causal Inference Techniques参考文献 42被引用 6

一句话总结

本文提出了一种基于校准的加权方法，可同时校正观察性研究中的混杂因素，并将估计的治疗效应外推至目标人群。通过结合用于内部有效性的平衡权重和用于外部有效性的抽样权重，该方法实现了在新人群中对平均治疗效应的有效估计，仿真研究与一项比较糖尿病药物的真实世界研究已证实其有效性。

ABSTRACT

An important consideration in clinical research studies is proper evaluation of internal and external validity. While randomized clinical trials can overcome several threats to internal validity, they may be prone to poor external validity. Conversely, large prospective observational studies sampled from a broadly generalizable population may be externally valid, yet susceptible to threats to internal validity, particularly confounding. Thus, methods that address confounding and enhance transportability of study results across populations are essential for internally and externally valid causal inference, respectively. We develop a weighting method which estimates the effect of an intervention on an outcome in an observational study which can then be transported to a second, possibly unrelated target population. The proposed methodology employs calibration estimators to generate complementary balancing and sampling weights to address confounding and transportability, respectively, enabling valid estimation of the target population average treatment effect. A simulation study is conducted to demonstrate the advantages and similarities of the calibration approach against alternative techniques. We also test the performance of the calibration estimator-based inference in a motivating real data example comparing whether the effect of biguanides versus sulfonylureas - the two most common oral diabetes medication classes for initial treatment - on all-cause mortality described in a historical cohort applies to a contemporary cohort of US Veterans with diabetes.

研究动机与目标

• 为解决在观察性研究中同时确保内部有效性（混杂控制）和外部有效性（可外推性）的挑战。
• 开发一种统一的方法，利用校准估计量同时处理混杂因素和人群可外推性问题。
• 通过实现从源队列到目标人群的治疗效应估计值转移，改进因果推断。
• 通过仿真和真实世界应用，评估所提出方法相较于现有技术的性能表现。

提出的方法

• 该方法采用校准估计量生成两类权重：用于调整源人群混杂因素的平衡权重。
• 通过推导抽样权重，重新加权源队列，使其分布与目标人群一致，从而确保可外推性。
• 校准过程联合优化两类权重，以提高估计效率并减少偏差。
• 该方法利用结果回归模型，基于校准后的权重估计目标人群的平均治疗效应。
• 通过稳健的方差估计方法支持推断，考虑了加权结构的影响。
• 该框架通过仿真研究得到验证，并应用于一项真实世界队列研究，比较美国退伍军人中双胍类与磺酰脲类药物的疗效。

实验结果

研究问题

• RQ1 单一加权框架是否能有效校正源观察性队列中的混杂因素，同时实现向不同目标人群的可外推性？
• RQ2 与替代方法相比，基于校准的方法在估计平均治疗效应时的偏差、精度和置信区间覆盖率方面表现如何？
• RQ3 在历史队列中，双胍类与磺酰脲类药物对全因死亡率的估计治疗效应，在多大程度上可推广至当代美国退伍军人人群？

主要发现

• 在仿真研究中，与替代方法相比，该校准方法在协变量平衡方面表现更优，且治疗效应估计偏差更小。
• 在仿真和真实世界设置中，该方法对平均治疗效应置信区间的覆盖率达到良好水平。
• 在真实数据示例中，历史队列中双胍类与磺酰脲类药物对全因死亡率的估计效应被证实可推广至当代美国退伍军人人群。
• 与标准逆概率加权法及其他可外推性技术相比，基于校准的方法在保持协变量平衡和降低均方误差方面表现更优。