[论文解读] Covariate-adjusted Fisher randomization tests for the average treatment effect

Anqi Zhao, Peng Ding|arXiv (Cornell University)|Oct 27, 2020

Statistical Methods in Clinical Trials参考文献 85被引用 10

一句话总结

本文提出了一种使用普通最小二乘法（OLS）回归与中心化协变量及其交互项，并结合稳健t值作为检验统计量的协变量调整Fisher随机化检验（FRT），用于平均处理效应的推断。该方法在原假设下为有限样本精确检验，在弱原假设下渐近有效，且无论模型是否正确，其统计功效均高于未调整的FRT。

ABSTRACT

Fisher's randomization test (FRT) delivers exact $p$-values under the strong null hypothesis of no treatment effect on any units whatsoever and allows for flexible covariate adjustment to improve the power. Of interest is whether the procedure could also be valid for testing the weak null hypothesis of zero average treatment effect. Towards this end, we evaluate two general strategies for FRT with covariate-adjusted test statistics: that based on the residuals from an outcome model with only the covariates, and that based on the output from an outcome model with both the treatment and the covariates. Based on theory and simulation, we recommend using the ordinary least squares (OLS) fit of the observed outcome on the treatment, centered covariates, and their interactions for covariate adjustment, and conducting FRT with the robust $t$-value of the treatment as the test statistic. The resulting FRT is finite-sample exact for the strong null hypothesis, asymptotically valid for the weak null hypothesis, and more powerful than the unadjusted analog under alternatives, all irrespective of whether the linear model is correctly specified or not. We develop the theory for complete randomization, cluster randomization, stratified randomization, and rerandomization, respectively, and give a recommendation for the test procedure and test statistic under each design. We first focus on the finite-population perspective and then extend the result to the super-population perspective, highlighting the difference in standard errors. Motivated by the similarity in procedure, we also evaluate the design-based properties of five existing permutation tests originally for linear models and show the superiority of the proposed FRT for testing the treatment effects.

研究动机与目标

• 评估在平均处理效应为零的弱原假设下，Fisher随机化检验中的协变量调整是否仍然有效。
• 比较两种协变量调整策略：基于残差的伪结果与基于模型输出的结果。
• 建立协变量调整FRT在保持正确第一类错误率与提升统计功效的条件下成立的条件。
• 将该框架扩展至聚类随机化、分层随机化与重随机化设计。
• 推荐一种稳健的、基于模型的FRT程序，其在有限总体推断下具有有效性。

提出的方法

• 使用结果对处理变量、中心化协变量及其交互项进行OLS回归，以实现协变量调整。
• 在随机化检验中采用处理系数的稳健t值作为检验统计量。
• 基于潜在结果条件化，并对随机处理分配进行平均，遵循设计基础（随机化基础）的推断框架。
• 应用置换极限定理，推导在可能模型误设的线性模型下渐近性质。
• 使用稳健标准误与学生化检验统计量，以确保在异方差性与模型误设下的有效性。
• 将结果扩展至复杂设计：聚类随机化、分层随机化与重随机化。

实验结果

研究问题

• RQ1 在平均处理效应为零的弱原假设下，协变量调整的Fisher随机化检验是否能保持正确的第一类错误率？
• RQ2 在有效性与统计功效方面，基于残差的伪结果与基于模型输出的协变量调整策略，哪种表现更优？
• RQ3 使用包含交互项的OLS与稳健标准误，是否能确保渐近有效性与有限样本精确性？
• RQ4 所提出的方法在聚类随机化、分层随机化与重随机化设计下的表现如何？
• RQ5 该检验是否对模型误设与异方差性具有稳健性？

主要发现

• 所提出的方法使用中心化协变量与交互项的OLS回归，并结合稳健t值，在强原假设下为有限样本精确检验。
• 该检验在弱原假设下渐近有效，无论线性模型是否正确设定。
• 在备择假设下，该方法的统计功效高于未调整的Fisher随机化检验。
• 稳健标准误在异方差性与模型误设下对保持检验大小具有关键作用。
• 该方法在多种随机化设计中均有效，包括聚类、分层与重随机化实验。
• 理论结果证实了在随机化下，即使线性模型误设，OLS系数与标准误的渐近分布性质依然成立。