[论文解读] hesim: Health Economic Simulation Modeling and Decision Analysis

Devin Incerti, Jeroen P. Jansen|arXiv (Cornell University)|Feb 18, 2021

Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life参考文献 34被引用 12

一句话总结

本文介绍了 hesim，一个用于卫生经济模拟建模与决策分析的 R 包，通过半马尔可夫模型和队列模拟实现概率敏感性分析与成本效果评价。该工具简化了模型开发，提升了可重复性，并支持在卫生技术评估中实现透明、可扩展的决策制定。

ABSTRACT

Health economic models simulate the costs and effects of health technologies for use in health technology assessment (HTA) to inform efficient use of scarce resources. Models have historically been developed using spreadsheet software (e.g., Microsoft Excel) and while use of R is growing, general purpose modeling software is still limited. hesim is an R package that helps fill this gap by facilitating parameterization, simulation, and analysis of economic models in an integrated manner. Supported model types include cohort discrete time state transition models (cDTSTMs), individual continuous time state transition models (iCTSTMs), and partitioned survival models (PSMs), encompassing Markov (time-homogeneous and time-inhomogeneous) and semi-Markov processes. A modular design based on R6 and S3 classes allows users to combine separate submodels for disease progression, costs, and utility in a flexible way. Probabilistic sensitivity analysis (PSA) is used to propagate uncertainty in model parameters to model outputs. Simulation code is written in C++ so complex simulations such as those combining PSA and individual simulation can be run much more quickly than previously possible. Decision analysis within a cost-effectiveness framework is performed using simulated costs and quality-adjusted life years (QALYs) from a PSA.

研究动机与目标

• 开发一个灵活、开源的 R 包用于卫生经济模拟建模，以提升决策分析中的可重复性与透明度。
• 支持在半马尔可夫模型中进行概率敏感性分析与队列模拟，以实现成本效果评价。
• 通过在 R 中使用模块化、可重用的组件，简化复杂卫生经济模型的实现。
• 促进与现有 R 工作流的集成，用于卫生经济学中的数据分析与可视化。
• 提升决策模型对研究人员和卫生技术评估人员的可访问性与可扩展性。

提出的方法

• 该包采用模块化框架实现半马尔可夫模型，将模型结构、参数化与模拟逻辑分离。
• 通过具有灵活转移概率与状态定义的离散事件模拟支持队列模拟。
• 通过从模型参数的概率分布中进行蒙特卡洛抽样实现概率敏感性分析。
• 利用 R 的函数式编程范式，实现代码复用与模型可扩展性。
• 与 R 生态系统集成，支持统计建模、数据操作与可视化（例如 dplyr、ggplot2）。
• 模型输出包括增量成本效果比、成本效果可接受性曲线与成本效果平面图。

实验结果

研究问题

• RQ1 如何利用软件工具更可重复、更透明地开发卫生经济模型？
• RQ2 R 包在多大程度上可以简化卫生技术评估中半马尔可夫模型的实现？
• RQ3 在 hesim 中使用概率敏感性分析在多大程度上提升了决策的稳健性？
• RQ4 hesim 是否能够支持在多样化卫生经济应用中实现可扩展、模块化的复杂决策模型开发？
• RQ5 与现有建模工具相比，hesim 在易用性、性能以及与统计工作流的集成方面表现如何？

主要发现

• hesim 包利用 R 的统计与编程环境，实现了高效且可重复的卫生经济模型实现。
• 通过极少的代码即可指定与模拟半马尔可夫模型，显著减少了开发时间与出错风险。
• 原生支持概率敏感性分析，可对参数分布中的不确定性进行稳健量化。
• 该包可仅通过极少的额外编码，即实现成本效果可接受性曲线与增量成本效果比的生成。
• 与 R 生态系统的集成使得数据处理、可视化与模型输出的统计验证无缝衔接。
• 模块化设计提升了代码可维护性，并支持跨研究团队的合作。