[论文解读] Marginally Interpretable Linear Transformation Models for Clustered Observations

Torsten Hothorn|arXiv (Cornell University)|Oct 21, 2019

Statistical Methods and Bayesian Inference参考文献 37被引用 4

一句话总结

本文提出了两种针对聚类数据的新型线性变换模型，结合了边际线性变换模型与联合多元正态相关结构，实现了参数的直接解释性，并灵活建模多种响应类型（如二值、有序或生存结局），同时在五个真实世界应用中保持了分析上的可处理性与边际可解释性。

ABSTRACT

Clustered observations are ubiquitous in controlled and observational studies and arise naturally in multicenter trials or longitudinal surveys. I present two novel models for the analysis of clustered observations where the marginal distributions are described by a linear transformation model and the correlations by a joint multivariate normal distribution. Both models provide analytic formulae for the marginal distributions, one of which features directly interpretable parameters. Owing to the richness of transformation models, the techniques are applicable to any type of response variable, including bounded, skewed, binary, ordinal, or survival responses. I present re-analyses of five applications from different domains, including models for non-normal and discrete responses, and explain how specific models for the estimation of marginal distributions can be defined within this novel modelling framework and how the results can be interpreted in a marginal way.

研究动机与目标

• 解决多中心试验和纵向研究中聚类观测的分析挑战，其中响应变量可能为非正态、离散或右删失的。
• 开发确保分析可处理性的同时，提供可直接解释的参数以反映边际效应的模型。
• 将变换模型的灵活性扩展至处理有界、偏态、二值、有序及生存响应，统一于一个框架内。
• 通过五个不同领域的真实世界数据集的再分析，展示所提模型的实际应用价值。

提出的方法

• 通过已知链接函数将响应变量变换为线性预测器，构建边际分布的线性变换模型。
• 利用潜变量的联合多元正态分布来建模聚类观测之间的依赖结构。
• 推导在假设的变换结构与相关结构下，边际分布的解析表达式。
• 通过变换函数直接将模型系数与边际效应关联，确保参数的可解释性。
• 使用完整似然推断估计模型参数，利用边际分布的闭式表达式。
• 通过为不同数据类型选择适当的变换函数（如二值数据使用logit，有序数据使用probit，生存数据使用log），将该框架应用于各种响应类型。

实验结果

研究问题

• RQ1 如何将线性变换模型适配于具有复杂相关结构的聚类数据，同时保持边际可解释性？
• RQ2 对潜变量使用联合多元正态分布，对边际模型的分析可处理性与可解释性有何影响？
• RQ3 所提出的框架能否在一个统一的建模框架内一致地处理包括二值、有序和生存结局在内的多种响应类型？
• RQ4 在真实世界的聚类数据应用中，所提模型与现有方法相比，在性能与可解释性方面表现如何？
• RQ5 在聚类观测的背景下，模型参数如何可直接解释为边际效应？

主要发现

• 所提模型为边际分布提供了解析公式，实现了无需模拟或近似的精确推断。
• 在两种模型中，其中一种具有可直接解释的参数，使得回归系数的边际解释更加直接清晰。
• 该框架成功在一个统一的结构中建模了广泛的响应类型，包括有界、偏态、二值、有序及生存响应。
• 对五个来自不同领域的实际数据集的再分析，证明了该模型在不同数据类型下的灵活性与实际应用价值。
• 由于边际似然具有解析形式，模型保持了计算效率，从而在聚类设置中实现了可靠的估计。
• 该方法即使在底层数据分布为非正态或离散的情况下，也能实现对效应的一致边际解释。