[论文解读] R Package multgee: A Generalized Estimating Equations Solver for Multinomial Responses

Anestis Touloumis|arXiv (Cornell University)|Oct 20, 2014

Advanced Causal Inference TechniquesMathematics被引用 22

一句话总结

本文介紹了 R 包 multgee，該包實現了一種新型廣義估計方程（GEE）方法，用於相關多項式響應，採用邊際化局部勝率比。與現有軟件不同，它支持具有靈活關聯結構的有序和無序響應，提高了估計效率，並避免了傳統 GEE 方法在多項式數據中常見的收斂問題。

ABSTRACT

The R package multgee implements the local odds ratios generalized estimating equations (GEE) approach proposed by Touloumis et al. (2013), a GEE approach for correlated multinomial responses that circumvents theoretical and practical limitations of the GEE method. A main strength of multgee is that it provides GEE routines for both ordinal (ordLORgee) and nominal (nomLORgee) responses, while relevant softwares in R and SAS are restricted to ordinal responses under a marginal cumulative link model specification. In addition, multgee offers a marginal adjacent categories logit model for ordinal responses and a marginal baseline category logit model for nominal. Further, utility functions are available to ease the local odds ratios structure selection (intrinsic.pars) and to perform a Wald type goodness-of-fit test between two nested GEE models (waldts). We demonstrate the application of multgee through a clinical trial with clustered ordinal multinomial responses.

研究动机与目标

• 解決現有 GEE 方法在相關多項式響應中的局限性，特別是其對有序數據的限制以及對關聯結構誤設的敏感性。
• 通過使用邊際化局部勝率比作為虛無參數，開發一個統一的 GEE 框架，適用於有序和無序多項式響應。
• 提供實用的 R 函數以實現模型擬合、擬合優度檢驗和局部勝率比結構選擇，提升易用性和可靠性。
• 通過通過穩定參數化將邊際模型與關聯結構分離，克服現有 GEE 實現中的收斂問題。
• 在臨床和縱向研究中，針對聚類或重複的多項式結果，實現對非必然有序的響應類別的穩健推斷。

提出的方法

• 提出一種 GEE 方法，通過邊際化局部勝率比建模關聯結構，將其視為與邊際模型無關的虛無參數。
• 採用關聯模型族（Goodman, 1985）定義簡潔且易於解釋的局部勝率比結構，例如「uniform」和「time.exch」。
• 實現兩個核心函數：ordLORgee 用於有序響應（使用累積或相鄰類別 logit 模型），nomLORgee 用於無序響應（使用基準類別 logit 模型）。
• 引入輔助函數：intrinsic.pars 用於基於經驗法則標準選擇局部勝率比結構，waldts 用於在嵌套模型之間進行 Wald 檢驗的擬合優度檢驗，matrixLOR 用於構造所需的局部勝率比表格。
• 使用「sandwich」估計器計算穩健標準誤，並應用 Wald 檢驗評估回歸係數的顯著性。
• 在稀疏列聯表中引入一個小常數（add）以改善收斂性，特別是在複雜結構下。

实验结果

研究问题

• RQ1 能否開發一種適用於多項式響應的 GEE 方法，使其對關聯結構誤設不敏感，且適用於有序和無序結果？
• RQ2 將邊際化局部勝率比作為虛無參數，與現有方法相比，如何提高 GEE 評估的穩定性和效率？
• RQ3 在實踐中，哪些局部勝率比結構（例如 uniform、time.exch）最有效地實現收斂和高效估計？
• RQ4 當標準似然比檢驗不可用時，如何在嵌套 GEE 模型之間評估多項式響應的擬合優度？
• RQ5 在現實世界聚類多項式數據分析中，可以得出哪些選擇邊際模型和關聯結構的實用指南？

主要发现

• 局部勝率比 GEE 方法相比獨立『工作』相關結構顯著提高了估計效率，模擬結果顯示了效率提升。
• multgee 包成功實現了對有序和無序多項式響應的 GEE，克服了現有 R 和 SAS 軟件在累積鏈接模型下僅支援有序響應的關鍵限制。
• 在臨床試驗例子中，局部勝率比的「uniform」結構估計值為 2.257，表明響應類別和時間點之間的關聯一致。
• 零模型的 p 值（檢驗無協變量效應）小於 0.0001，表明強烈拒絕原假設，模型中協變量效應顯著。
• 比較嵌套模型的 Wald 類型擬合優度檢驗 p 值為 0.1384，表明在常規水平下添加性別和年齡未顯著改善模型。
• 在複雜局部勝率比結構或稀疏列聯表中觀察到收斂問題，但通過簡化結構或增加列聯表中的 add 常數得以緩解。