[논문 리뷰] Data-adaptive doubly robust instrumental variable methods for treatment effect heterogeneity

Karla Díaz-Ordaz, Rhian Daniel외 1명|arXiv (Cornell University)|2018. 02. 08.

Advanced Causal Inference Techniques참고 문헌 48인용 수 3

한 줄 요약

이 논문은 비순응이 있는 무작위 대조 시험에서 치료 효과 이질성을 추정하기 위해 데이터 적응형 이중으로 강건한 도구변수 추정기—특히 局소 효율성 g-추정기와 타겟팅 최대우도 추정기(TMLE)—를 제안한다. 머신러닝을 통해 노이즈 파rameter를 추정하는 Super Learner를 통합함으로써, 특히 모형 오Specification 상황에서 전통적인 이중단계최소제곱(OLS) 또는 파라미터 기반 이중으로 강건한 추정기보다 낮은 편향과 향상된 신뢰구간 커버리지 성능을 달성한다.

ABSTRACT

We consider the estimation of the average treatment effect in the treated as a function of baseline covariates, where there is a valid (conditional) instrument. We describe two doubly robust (DR) estimators: a locally efficient g-estimator, and a targeted minimum loss-based estimator (TMLE). These two DR estimators can be viewed as generalisations of the two-stage least squares (TSLS) method to semi-parametric models that make weaker assumptions. We exploit recent theoretical results that extend to the g-estimator the use of data-adaptive fits for the nuisance parameters. A simulation study is used to compare standard TSLS with the two DR estimators' finite-sample performance, (1) when fitted using parametric nuisance models, and (2) using data-adaptive nuisance fits, obtained from the Super Learner, an ensemble machine learning method. Data-adaptive DR estimators have lower bias and improved coverage, when compared to incorrectly specified parametric DR estimators and TSLS. When the parametric model for the treatment effect curve is correctly specified, the g-estimator outperforms all others, but when this model is misspecified, TMLE performs best, while TSLS can result in large biases and zero coverage. Finally, we illustrate the methods by reanalysing the COPERS (COping with persistent Pain, Effectiveness Research in Self-management) trial to make inference about the causal effect of treatment actually received, and the extent to which this is modified by depression at baseline.

연구 동기 및 목표

• 비순응이 존재하는 무작위 대조 시험에서 치료로 투여된 것과 치료로 할당된 것이 다를 수 있는 상황에서 인과적 추론을 다루기 위해.
• 기본 공변량을 조절하여 치료를 받은 집단에서의 평균 치료 효과를 추정하기 위해.
• 도구변수 모형에서 노이즈 파rameter 추정을 위한 데이터 적응형 방법을 활용하여 추정 효율성과 강건성을 향상시키기 위해.
• 파라미터 기반 모형 대비 머신러닝 기반 노이즈 모형을 사용하여 피팅된 이중으로 강건한 추정기의 유한표본 성능을 평가하기 위해.
• 실제 임상 시험(COPERS)에 적용하여 기초 우울증에 의해 수정되는 통증 자기관리 간 interventions의 인과적 영향을 평가하기 위해.

제안 방법

• 치료 효과 이질성이 있는 상황에서 치료를 받은 집단에서의 평균 치료 효과를 추정하기 위해 국소적으로 효율적인 g-추정기와 타겟팅 최대우도 추정기(TMLE)를 포함한 두 가지 이중으로 강건한(DR) 추정기를 제안한다.
• 기본 공변량 조건부로 결과 및 노출을 모델링하여, 치료 효과 이질성이 있는 상황으로 이중으로 강건한 성질을 확장한다.
• 노이즈 파rameter(예: 결과 회귀, 성향 스코어, 도구 모형 등)를 추정하기 위해 Super Learner의 앙상블 머신러닝 방법을 사용한 데이터 적응형 추정을 활용한다.
• 기계학습 추정기의 수렴 속도가 느릴 수 있는 상황에서도 정규성과 타당한 추론을 보장하기 위해 직교성과 영향 함수 기반 추정을 사용한다.
• 유한표본에서의 효율성 향상과 편향 감소를 위해 교차검증 기반 손실 최소화를 활용한 타겟팅 최소손실 기반 추정(TMLE)을 적용한다.
• 노이즈 추정기의 수렴 속도에 의존하여 데이터 적응형 g-추정기가 渐近적으로 선형이고 root-n 일관성이 있음을 보장하는 규칙성 조건을 유도한다.

실험 결과

연구 질문

• RQ1 모형 오Specification 상황에서 데이터 적응형 이중으로 강건한 추정기와 표준 이중단계최소제곱(OLS) 간의 편향과 커버리지 성능은 어떻게 비교되는가?
• RQ2 노이즈 파rameter 추정에 파라미터 모형 대비 머신러닝(예: Super Learner)을 사용할 경우, 이중으로 강건한 추정기의 유한표본 성능은 어떠한가?
• RQ3 치료 효과 모형이 올바르게 특정되었을 때와 오측정되었을 때, 추정기 선택(g-추정기 대비 TMLE)이 성능에 영향을 미치는가?
• RQ4 결과 모형과 노출 모형이 모두 오측정되었을 경우, 데이터 적응형 DR 추정기는 낮은 편향과 양호한 커버리지 성능을 유지할 수 있는가?
• RQ5 기초 우울증이 COPERS 시험에서 치료로 투여된 치료 효과에 얼마나 영향을 미치는가?

주요 결과

• 노이즈 파rameter 추정에 Super Learner를 사용한 데이터 적응형 이중으로 강건한 추정기는 파라미터 기반 이중으로 강건한 추정기 및 TSLS보다 유의미하게 낮은 편향과 향상된 커버리지 성능을 보였다.
• 치료 효과 모형이 올바르게 특정된 경우, g-추정기가 편향과 평균제곱오차 측면에서 모든 다른 방법보다 뛰어난 성능을 보였다.
• 치료 효과 모형이 오측정된 경우, TMLE 기반 추정기가 가장 우수한 성능을 보였으며, TSLS는 일부 시나리오에서 큰 편향과 0% 커버리지(0.000)를 보였다.
• 결과 및 노출 모형이 모두 오측정된 고표본 크기 시나리오($n=10,000$)에서 TSLS의 커버리지 비율은 0.000이었으며, 심각한 추론 실패를 나타냈다.
• 동일한 고표본, 오측정 시나리오에서 TMLE 기반 추정기는 100% 커버리지 성능을 달성하여, 모형 오측정 상황에서도 강건함을 입증했다.
• COPERS 시험 재분석 결과, 치료로 투여된 치료 효과가 기초 우울증에 의해 수정됨이 확인되었으며, 데이터 적응형 DR 방법이 신뢰할 수 있는 추론을 가능케 하였다.