[논문 리뷰] Inference for the Mann-Whitney Effect for Right-Censored and Tied Data

Dennis Dobler, Markus Pauly|arXiv (Cornell University)|2016. 05. 16.

Statistical Methods and Inference참고 문헌 52인용 수 3

한 줄 요약

이 논문은 이벤트 시간이 겹치는 두 샘플 우측 절단 생존 데이터에서 맨-유티니 효과에 대한 부트스트랩 및 순열 기반 추론 방법을 개발하고 비교한다. 비모수적 효과 측정치 $ p = P(T_1 > T_2) + \frac{1}{2}P(T_1 = T_2) $ 를 위한 정규화된 카플란-마이어 추정기법을 제안하며, 순열 절차가 교환 가능성 하에서 渐近적으로 강건하고 유한 표본에서 정확하다는 것을 보여주며, 표준 정규분포 및 부트스트랩 접근법보다 작은 표본에서 더 우수한 성능을 보인다.

ABSTRACT

The Mann-Whitney effect is an intuitive measure for discriminating two survival distributions. Here we analyze various inference techniques for this parameter in a two-sample survival setting with independent right-censoring, where the survival times are even allowed to be discretely distributed. This allows for ties in the data and requires the introduction of normalized versions of Kaplan-Meier estimators from which adequate point estimates are deduced. From an asymptotic analysis of the latter, asymptotically exact inference procedures based on standard normal, bootstrap- and permutation-quantiles are developed and compared in simulations. Here, the asymptotically robust and, in case of equal survival and censoring distributions, even finitely exact permutation procedure turned out to be the best. Finally, all procedures are illustrated using a real data set.

연구 동기 및 목표

• 독립적인 우측 절단과 겹치는 이벤트 시간이 있는 두 샘플 생존 데이터에서 맨-유티니 효과에 대한 유효한 통계적 추론을 개발하기 위해.
• 기존 방법이 겹침을 배제하거나 연속 분포를 가정한다는 한계를 해결하기 위해.
• 맨-유티니 효과 $ p $ 와 그 오즈 $ w = p/(1-p) $ 에 대한 점점, 부트스트랩, 순열 기반 추론 절차를 비교하기 위해.
• 교환 가능성 하에서 순열 기반 추론의 유한 표본 유효성과 강건성을 확립하기 위해.
• 비모수적 비어렌스-파이저 문제를 절단된 데이터로 확장하여 $ H_0^p: p = 1/2 $ 에 대한 신뢰구간과 가설 검정을 제공하기 위해.

제안 방법

• 겹침과 우측 절단을 고려하여 맨-유티니 효과 $ p $ 를 추정하기 위해 카플란-마이어 추정기법의 정규화된 형태를 사용한다.
• 정규 조건 하에서 추정기의 渐近 분포를 도출하기 위해 기능적 $ \delta $-방법을 적용한다.
• 작은 표본에서 검정 통계량의 성능을 향상시키기 위해 에프론의 부트스트랩과 순열 재표본 추출을 활용한다.
• empirical process에 대한 Donsker 유형 정리들을 사용하여 부트스트랩 및 순열 추정기의 渐近 분포를 유도한다.
• 검정의 기초로 윌코크슨 유형 통계량 $ \phi $ 를 사용하며, 그의 渐近 분산은 부트스트랩 및 순열 분산 추정기로 추정한다.
• Hadamard 미분 가능성과 순열 경험 과정의 약한 수렴을 이용하여 교환 가능성 하에서 순열 절차의 유한 정확성을 확립한다.

실험 결과

연구 질문

• RQ1 우측 절단과 겹치는 생존 시간이 존재하는 상황에서 맨-유티니 효과는 어떻게 일致적으로 추정할 수 있는가?
• RQ2 절단되고 겹치는 데이터에서 작은 표본에서 표준 정규분포, 부트스트랩, 순열 중 어느 추론 절차가 가장 정확한 제1종 오류 통제를 제공하는가?
• RQ3 절단되고 겹치는 데이터 설정에서 교환 가능성 하에 순열 기반 검정이 渐近적으로 강건하고 유한 표본에서 정확한가?
• RQ4 다양한 절단 및 겹침 패턴 하에서 $ p $ 와 $ w $ 의 신뢰구간은 어떻게 행동하는가?
• RQ5 제안된 방법은 비모수적이고 비연속 생존 모형에서 비모수적 비어렌스-파이저 가설 $ H_0^p: p = 1/2 $ 를 검정하는 데로 확장될 수 있는가?

주요 결과

• 순열 기반 추론 절차는 교환 가능성 하에서 渐近적으로 강건하고 유한 표본에서 정확하며, 작은 표본에서 표준 정규분포 및 부트스트랩 방법보다 뛰어난 성능을 보인다.
• 정규화된 카플란-마이어 추정기법은 이산적이고 절단된 데이터 조건 하에서도 맨-유티니 효과 $ p $ 의 일致적이고 渐近 정규 분포 추정을 제공한다.
• 정규 조건 하에서 부트스트랩 및 순열 분산 추정기법은 일致적이다. 특히 순열 분산 추정기법은 교환 가능성 하에서 유한 표본 정확성을 달성한다.
• 중요한 귀무가설 $ H_0^p: p = 1/2 $ 하에서 순열 검정은 무거운 절단과 겹침이 존재하는 경우에도 정확한 크기 제어를 유지한다.
• 부트스트랩 기반 추론은 특히 이질분산이 존재하는 작은 표본에서 점점 정규분포 근사보다 성능이 향상된다.
• 제안된 방법은 실제 생존 데이터에 적용 가능하며, 실제 데이터셋에 대한 분석을 통해 실용성을 입증하였고, 실용적 사용을 위해 R 패키지로 구현되어 있다.