[論文レビュー] baymedr: An R Package for the Calculation of Bayes Factors for Equivalence, Non-Inferiority, and Superiority Designs

Maximilian Linde, Don van Ravenzwaaij|arXiv (Cornell University)|Oct 25, 2019

Statistical Methods in Clinical Trials参考文献 25被引用数 11

ひとこと要約

この論文では、臨床試験における等価性、非劣性、優越性デザインのベイズ因子を計算できるRパッケージbaymedrを紹介する。頻度主義的手法の代替として、仮説検定の解釈をより直感的に行える。

ABSTRACT

Clinical trials often seek to determine the equivalence, non-inferiority, or superiority of an experimental condition (e.g., a new drug) compared to a control condition (e.g., a placebo or an already existing drug). The use of frequentist statistical methods to analyze data for these types of designs is ubiquitous. Importantly, however, frequentist inference has several limitations. Bayesian inference remedies these shortcomings and allows for intuitive interpretations. In this article, we outline the frequentist conceptualization of equivalence, non-inferiority, and superiority designs and discuss its disadvantages. Subsequently, we explain how Bayes factors can be used to compare the relative plausibility of competing hypotheses. We present baymedr, an R package that provides user-friendly tools for the computation of Bayes factors for equivalence, non-inferiority, and superiority designs. Detailed instructions on how to use baymedr are provided and an example illustrates how already existing results can be reanalyzed with baymedr.

研究の動機と目的

• 臨床試験における等価性、非劣性、優越性デザインの分析において、頻度主義的手法の限界を是正すること。
• 競合仮説の証拠をより直感的に解釈できるようにするベイズ的代替手法を提供すること。
• これらの特定のデザイン向けにベイズ因子の計算を簡素化する、アクセスしやすいRパッケージの開発。
• 研究者が最小限の技術的負担で、既存のデータをベイズ的手法で再分析できるようにすること。

提案手法

• 論文は、等価性、非劣性、優越性検定における頻度主義的アプローチの概念的枠組みを提示し、その解釈上の欠陥を強調する。
• ベイズ因子は、競合仮説間の相対的証拠の尺度として導入され、p値よりも直感的な解釈を可能にする。
• baymedrパッケージはRで実装され、等価性、非劣性、優越性デザインの文脈における一標本t検定、対応のあるt検定、二標本t検定のベイズ因子を計算する。
• 両側検定と片側検定の両方をサポートし、等価性や非劣性のための意味のある効果量の範囲を指定可能である。
• ベイズ因子はデフォルトの事前分布とユーザー定義のパrameterを用いて計算され、各仮説に対する証拠の強さを反映した出力が得られる。
• 既存の結果をbaymedrで再分析する詳細な例を通じて、手法の実用的応用が示される。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 ベイズ的手法は、頻度主義的手法と比較して、等価性、非劣性、優越性試験における証拠の解釈をどのように改善できるか？
• RQ2 等価性や相対的有効性に焦点を当てた臨床試験デザインにおいて、頻度主義的推論の主な限界は何か？
• RQ3 これらの特定の臨床試験デザインに対して、ベイズ因子を効果的に計算・解釈するにはどうすればよいか？
• RQ4 baymedrパッケージは、臨床研究における頻度主義的分析からベイズ的分析への移行をどの程度促進できるか？

主な発見

• baymedrパッケージは、標準的なt検定フレームワークを用いて、等価性、非劣性、優越性デザインにおけるベイズ因子の計算に、使いやすいインターフェースを提供している。
• baymedrで計算されたベイズ因子は、p値よりも証拠の解釈が直感的であり、仮説検定における一般的な誤解を軽減する。
• このパッケージは、研究者が既存のデータをベイズ的手法で再分析できるようにし、実世界の臨床試験設定での実用的有用性を示している。
• 効果量の範囲や事前分布の柔軟な指定が可能で、メソドロジカルな透明性が向上する。
• 例示的な応用では、baymedrが標準的な頻度主義的結果を再現するとともに、証拠比を通じて解釈の深さを追加していることが示された。
• 非専門家ユーザーにとっての技術的障壁を低くすることで、臨床研究におけるベイズ推論への移行を促進する。