[論文レビュー] Calculating power by bootstrap, with an application to cluster-randomized trials

Ken Kleinman, Susan S. Huang|arXiv (Cornell University)|Oct 13, 2014

Meta-analysis and systematic reviews参考文献 32被引用数 4

ひとこと要約

本稿では、クラスターランダム化試験における統計的検出力の計算にブートストラップリサンプリングを用いる手法を提案する。これは、実際のデータ解析を模倣することで、解析的またはシミュレーションベースの手法に比べてより正確な代替手段を提供する。ベースライン期間を伴う生存時間アウトカムに対してこの手法を示し、外部のパrameter推定値を必要とせず、複雑なデザインに対しても効果的に対応できることを示している。

ABSTRACT

Background A key requirement for a useful power calculation is that the calculation mimic the data analysis that will be performed on the actual data, once it is observed. Close approximations may be difficult to achieve using analytic solutions, however, and thus Monte Carlo approaches, including both simulation and bootstrap resampling, are often attractive. One setting in which this is particularly true is cluster-randomized trial designs. However, Monte Carlo approaches are useful in many additional settings as well. Calculating power for cluster-randomized trials using analytic or simulation-based methods is frequently unsatisfactory due to the complexity of the data analysis methods to be employed and to the sparseness of data to inform the choice of important parameters in these methods. Methods We propose that among Monte Carlo methods, bootstrap approaches are most likely to generate data similar to the observed data. Means of implementation are described. Results We demonstrate bootstrap power calculation for a cluster-randomized trial with a survival outcome and a baseline observation period. Conclusions Bootstrap power calculation, a natural application of resampling methods, provides a relatively simple solution to power calculation that is likely to be the most accurate option. It has several important strengths. Notably, it is simple to achieve fidelity to the proposed data analysis method and there is no requirement for estimates from outside settings. We are not aware of bootstrap power calculation being previously proposed or explored for cluster-randomized trials. We demonstrate power calculations for a time-to-event outcome in a cluster randomized trial setting, for which we are unaware of an analytic alternative.

研究の動機と目的

• 複雑なデータ構造のため、解析的手法が不十分となるクラスターランダム化試験における正確な検出力計算の課題に対処すること。
• 実際のデータを反映しない外部のパrameter推定値に依存するシミュレーションベースのアプローチの限界を克服すること。
• 特にベースライン観察期間を伴う生存時間アウトカムに対して、計画されたデータ解析に忠実な方法を開発すること。
• 解析的解法が存在しない、あるいは実用的でない状況において、ブートストラップ検出力計算の実現可能性と正確性を示すこと。
• 複雑なアウトカムを伴うクラスターランダム化試験を設計する研究者に、実装可能で即戦可能なアプローチを提供すること。

提案手法

• 非パラメトリックなブートストラップリサンプリングを用いて、観察されたデータの構造とクラスタ内相関を保持する合成データセットを生成する。
• 実際の試験で計画された統計的分析手法を、各ブートストラップリサンプリングされたデータセットに適用して検出力を推定する。
• ベースライン観察期間を組み込むために、観察されたベースラインデータからリサンプリングを行い、リサンプリングプロセス内でアウトカムデータと統合する。
• 有意水準αの名目レベルで帰無仮説を棄却するブートストラップサンプルの割合として検出力を推定する。
• 最終解析と同一の推定および仮説検定手順をブートストラップで使用することで、手法の整合性を確保する。
• 観察されたデータからの経験的分布を用いることで、外部データや分布の仮定に依存しない。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 ブートストラップリサンプリングは、クラスターランダム化試験において、解析的またはシミュレーションベースの手法よりもより正確な検出力計算を可能にするか？
• RQ2 ブートストラップ手法は、クラスターデザインにおける生存時間アウトカムとベースライン観察期間をどのように扱えるか？
• RQ3 他のアプローチと比較して、ブートストラップ手法は計画されたデータ解析にどの程度忠実に保たれるか？
• RQ4 外部のパrameter推定値や強い分布の仮定に依存せずに検出力を計算することは可能か？
• RQ5 複雑なクラスターランダム化試験設定において、ブートストラップ検出力計算を実施するための実用的ステップは何か？

主な発見

• ブートストラップ検出力計算は、実際のデータ解析プロセスを密接に模倣することで、解析的およびシミュレーションベースの手法に比べてより正確な代替手段を提供する。
• この手法は、生存時間アウトカムとベースライン観察期間を伴うクラスターランダム化試験のような複雑なデザインに対しても、効果的に対応できる。
• 外部のパrameter推定値を必要としないため、現実のデータとは一致しない仮定に依存するリスクが低減される。
• 最終試験解析と同一の分析手順をブートストラップで使用することで、手法の整合性が保証される。
• 著者らは、解析的代替手段が存在しない生存アウトカムを伴うクラスターランダム化試験において、この手法の実現可能性を示している。
• ブートストラップアプローチは実装が簡単で、従来の検出力計算手法に課題を抱える研究者にとって実用的な解決策を提供する。