[論文レビュー] Comparison of the Likelihood Ratios of Two Diagnostic Tests Subject to a Paired Design

José Antonio Roldán Nofuentes, Saad Bouh Sidaty-Regad|arXiv (Cornell University)|Jan 14, 2022

Optimal Experimental Design Methods被引用数 1

ひとこと要約

本稿では、対応のある二値診断試験の有意度比（LR）を比較するための6つの信頼区間（CI）手法—4つは新規、2つは既存—を提案するとともに、サンプルサイズの計算手法を提示する。シミュレーションにより、カバレッジ確率と区間長を評価し、フィーラー法とブートストラップ法の信頼区間が最も優れた性能を示した。特にフィーラー法は、診断試験比較における比推定において、優れたカバレッジと精度を兼ね備えていることが明らかになった。

ABSTRACT

Positive and negative likelihood ratios are parameters which are used to assess and compare the effectiveness of binary diagnostic tests. Both parameters only depend on the sensitivity and specificity of the diagnostic test and are equivalent to a relative risk. This article studies the comparison of the likelihood ratios of two binary diagnostic tests subject to a paired design through confidence intervals. Six approximate confidence intervals are presented for the ratio of the likelihood ratios, and simulation experiments are carried out to study the coverage probabilities and the average lengths of the intervals considered, and some general rules of application are proposed. A method is also proposed to determine the sample size necessary to estimate the ratio between the likelihood ratios with a determined precision. The results were applied to two real examples.

研究の動機と目的

• 対応のある二値診断試験の陽性および陰性有意度比の比を比較するための複数の信頼区間手法の開発および評価。
• 有意度比の比を推定する際の所望の精度を満たすサンプルサイズ計算手法の提案。
• 対応のある診断研究デザインにおける有意度比の比に対する堅牢で広く適用可能な信頼区間の不足を解消すること。
• カバレッジ確率と区間長に基づく、最適な信頼区間の選択に関する実用的でシミュレーション検証済みのガイドラインの提供。

提案手法

• 4つの新しい信頼区間を提案：ワルド型区間、フィーラーに基づく区間、バイアス補正ブートストラップ区間、非情報的ベータ事前分布とモンテカルロシミュレーションを用いたベイズ的区間。
• 2つの既存手法を適応および評価：Pepe（2003）のワルドベースの信頼区間と、Roldán-Nofuentes & Luna（2007）の対数変換ベースの信頼区間。
• 感度、特異度、有意度比の分散-共分散行列を導出するためにデルタ法を用いる。
• さまざまなシナリオにおいて、各信頼区間のカバレッジ確率と平均区間長を評価するためのシミュレーション実験を実施。
• 比の推定に際し、比推定において知られている頑健性を有するフィーラー法を応用。
• 漸近的分散近似を用いて、有意度比の比の推定に必要な所望の誤差幅を満たすサンプルサイズの公式を導出。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 対応のある二値診断試験比較における有意度比の比の信頼区間手法の中で、どの手法が最も正確なカバレッジ確率を示すか？
• RQ2 異なる信頼区間の平均区間長はどのように比較されるか？カバレッジを損なわずに、どの手法が最も高い精度を示すか？
• RQ3 所望の誤差幅で有意度比の比を推定するための最適なサンプルサイズ計算手法は何か？
• RQ4 現実的なシミュレーション条件下で、提案された信頼区間（例：フィーラー法、ブートストラップ法）の性能特性は、既存手法と比較してどうなるか？
• RQ5 漸近的仮定が満たされない状況下でも、ベイズ的およびブートストラップ法の信頼区間は信頼できる推論を提供できるか？

主な発見

• フィーラーに基づく信頼区間は、カバレッジ確率が最も正確であり、小標本サイズ下でも常に名目水準の95％に近く保たれた。
• バイアス補正ブートストラップ区間は、カバレッジ性能に優れており、歪度があるか小標本の状況下でも特に頑健であった。
• ワルド型区間は、真の比が1から離れている場合にカバレッジが著しく悪化し、推論に信頼性が欠けることが判明した。
• 非情報的事前分布とモンテカルロサンプリングを用いたベイズ的区間は、安定したカバレッジを示したが、フィーラー法に比べてやや区間が広がった。
• シミュレーション結果から、提案されたサンプルサイズの公式は、所望の精度を信頼性高く達成でき、適用時におけるカバレッジ確率は名目水準に近く保たれた。
• 評価された手法の中で、フィーラー法とブートストラップ法は、カバレッジの正確性と精度のバランスに優れているため、実用的用途に推奨された。