[論文レビュー] Generalizing causal inferences from randomized trials: counterfactual and graphical identification

Issa J Dahabreh, James M. Robins+2 more|arXiv (Cornell University)|Jun 26, 2019

Advanced Causal Inference Techniques参考文献 45被引用数 22

ひとこと要約

本稿は、無作為化試験における因果効果を試験参加資格を満たす対象者全体の母集団に一般化できる条件を同定するための反事後的および図的枠組みを開発する。試験参加の促進（招待および参加）と治療割り当てを拡大する仮想的介入を導入し、一般化可能性が、参加が結果に直接効果を及ぼす場合やその場合が存在しない場合に、g-フォーミュラまたは逆確率重み付け（IPW）を用いて同定可能であることを示す。

ABSTRACT

When engagement with a randomized trial is driven by factors that affect the outcome or when trial engagement directly affects the outcome independent of treatment, the average treatment effect among trial participants is unlikely to generalize to a target population. In this paper, we use counterfactual and graphical causal models to examine under what conditions we can generalize causal inferences from a randomized trial to the target population of trial-eligible individuals. We offer an interpretation of generalizability analyses using the notion of a hypothetical intervention to "scale-up" trial engagement to the target population. We consider the interpretation of generalizability analyses when trial engagement does or does not directly affect the outcome, highlight connections with censoring in longitudinal studies, and discuss identification of the distribution of counterfactual outcomes via g-formula computation and inverse probability weighting. Last, we show how the methods can be extended to address time-varying treatments, non-adherence, and censoring.

研究の動機と目的

• 試験参加資格を満たすすべての個人が試験参加者に代表されていない場合に、無作為化試験から得られた因果効果を対象母集団に一般化する課題に対処すること。
• 参加への招待と実際に参加することの区別を形式的にモデル化し、それらが結果に直接効果を及ぼす可能性を認識すること。
• 構造的因果モデルとdo-計算を用いて、対象母集団における反事後的結果の分布を同定するための枠組みを開発すること。
• 時間的に変化する治療、不順応、および打ち切りが存在する状況に一般化可能性手法を拡張すること。
• 参加が結果に影響を及ぼす場合、一般化可能性分析は単に治療のスケーリングのみを同定するのではなく、参加と治療の両方を同時に拡大する効果を同定することを明確にすること。

提案手法

• 試験参加資格を満たす個人の母集団における目的の因果推定量を定義するために、潜在的アウトカムと反事後的要因を用いる。
• 招待（R）と参加（S）のプロセスを表すために、選択ノードを含む有向非巡回グラフ（DAG）を用いる。
• R=1、S=1、Z=z の一括介入の効果を同定するためにdo-計算を適用する。
• g-フォーミュラを用いて、仮想的介入下での反事後的結果の分布を同定するための公式を導出する。
• g-フォーミュラが実行不可能またはデータ欠損がある場合に、代替の同定戦略として逆確率重み付け（IPW）を用いる。
• 不順応や打ち切りを伴う状況に対応するため、服従を強制する介入および打ち切りを排除する介入をモデル化することで、フレームワークを拡張する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 無作為化試験で推定された因果効果が、試験参加資格を満たす対象者全体の母集団に一般化可能となる条件は何か？
• RQ2 試験参加（招待および参加）が結果に直接効果を及ぼす場合、一般化可能な因果効果の同定性にどのような影響を与えるか？
• RQ3 試験から対象母集団に一般化する際の正しい因果推定量は何か？ そして、反事後的および図的モデルを用いてどのように同定されるか？
• RQ4 参加が結果に直接効果を及ぼさない場合、一般化可能性はどのように評価できるか？ また、参加に直接効果がある状況とはどのように異なるか？
• RQ5 提案された枠組みは、時間的に変化する治療、不順応、および打ち切りが存在する状況に拡張可能か？

主な発見

• 試験から対象母集団への一般化には、招待（R）と参加（S）を結果に直接効果を及ぼす可能性のある別個のプロセスとしてモデル化する必要がある。
• 参加が結果に直接効果を及ぼす場合、一般化可能性分析は単に治療のスケーリングのみならず、参加と治療の両方を同時に拡大する効果を同定する。
• R、S、Z に対する一括介入下での反事後的結果の分布は、条件付き独立性の仮定が成り立つ場合にg-フォーミュラを用いて同定可能である。
• 逆確率重み付け（IPW）は、g-フォーミュラが計算的または統計的に困難な場合に特に有用な代替の同定戦略を提供する。
• 服従を強制する介入および打ち切りを排除する介入をモデル化することで、フレームワークは時間的に変化する治療、不順応、および打ち切りが存在する状況に自然に拡張可能である。
• 本稿は、参加が直接効果を及ぼす場合、X に関して S の条件付き独立性を仮定する先行研究の解釈が誤解を招く可能性があることを明確にする。このような仮定は、参加効果が無視できる場合にのみ有効である。