[論文レビュー] Inference for the Mann-Whitney Effect for Right-Censored and Tied Data

Dennis Dobler, Markus Pauly|arXiv (Cornell University)|May 16, 2016

Statistical Methods and Inference参考文献 52被引用数 3

ひとこと要約

本稿では、打切り時間に tied な二標本右打切り生存データにおけるマン・ホイットニー効果のブートストラップおよびパーミュテーションに基づく推論手法を開発し、比較する。効果測度 $ p = P(T_1 > T_2) + \frac{1}{2}P(T_1 = T_2) $ の非パラメトリックな測度として、正規化されたクラスパー・マイヤー推定量を提案し、パーミュテーション手順が交換可能性のもとで漸近的にロバストかつ有限標本で正確であることを示し、標準正規分布およびブートストラップ手法よりも小標本で優れた性能を示す。

ABSTRACT

The Mann-Whitney effect is an intuitive measure for discriminating two survival distributions. Here we analyze various inference techniques for this parameter in a two-sample survival setting with independent right-censoring, where the survival times are even allowed to be discretely distributed. This allows for ties in the data and requires the introduction of normalized versions of Kaplan-Meier estimators from which adequate point estimates are deduced. From an asymptotic analysis of the latter, asymptotically exact inference procedures based on standard normal, bootstrap- and permutation-quantiles are developed and compared in simulations. Here, the asymptotically robust and, in case of equal survival and censoring distributions, even finitely exact permutation procedure turned out to be the best. Finally, all procedures are illustrated using a real data set.

研究の動機と目的

• 独立的な右打切りと tied イベント時刻を伴う二標本生存データにおけるマン・ホイットニー効果の有効な統計的推論を開発すること。
• 従来の手法が tied を除外するか連続分布を仮定するという制限を解消すること。
• マン・ホイットニー効果 $ p $ 及びそのodds $ w = p/(1-p) $ に対する漸近的、ブートストラップ的、パーミュテーションに基づく推論手順を比較すること。
• 交換可能性のもとでパーミュテーションに基づく推論の有限標本の妥当性およびロバスト性を確立すること。
• 非パラメトリックなベアレンス＝ファイザー問題を打切りデータに拡張し、$ H_0^p: p = 1/2 $ に対する信頼区間および仮説検定を提供すること。

提案手法

• 打切りおよび tied を考慮したマン・ホイットニー効果 $ p $ の推定に、クラスパー・マイヤー推定量の正規化版を用いる。
• 正則性条件の下で推定量の漸近的分布を導出するために、関数的 $ \delta $-法を適用する。
• 小標本における検定統計量の性能を改善するために、エフロンのブートストラップおよびパーミュテーションリサンプリングを用いる。
• 経験過程の Donsker 型定理を用いて、ブートストラップおよびパーミュテーション推定量の漸近的分布を導出する。
• 検定の基礎としてウィルコクソン型統計量 $ \phi $ を用い、その漸近的分散をブートストラップおよびパーミュテーション分散推定量で推定する。
• ハダマール微分可能性およびパーミュテーション経験過程の弱収束を用いて、交換可能性のもとでパーミュテーション手順の有限標本の正確性を確立する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 右打切りおよび tied 生存時刻が存在する状況で、マン・ホイットニー効果はどのように一貫して推定可能か？
• RQ2 打切りおよび tied データを伴う小標本において、標準正規分布、ブートストラップ、パーミュテーションのうち、どの推論手順が最も正確な第一種の過誤制御を達成するか？
• RQ3 打切りおよび tied データの設定において、パーミュテーションに基づく検定は交換可能性のもとで漸近的にロバストかつ有限標本で正確か？
• RQ4 さまざまな打切りおよび tied パatters において、$ p $ および $ w $ の信頼区間はどのように振る舞うか？
• RQ5 提案手法は、非パラメトリックで連続でない生存モデルにおける非パラメトリックなベアレンス＝ファイザー仮説 $ H_0^p: p = 1/2 $ の検定に拡張可能か？

主な発見

• パーミュテーションに基づく推論手順は、交換可能性のもとで漸近的にロバストかつ有限標本で正確であり、小標本において標準正規分布およびブートストラップ手法を上回る。
• 正規化されたクラスパー・マイヤー推定量は、離散的かつ打切りのあるデータに対しても一貫性があり、漸近的に正規分布に従う推定を提供する。
• 正則性条件下でブートストラップおよびパーミュテーション分散推定量は一貫性を示し、交換可能性のもとでパーミュテーション分散推定量は有限標本の正確性を達成する。
• 重い打切りおよび tied が存在する状況においても、パーミュテーション検定は帰無仮説 $ H_0^p: p = 1/2 $ の下で正しいサイズ制御を維持する。
• ブートストラップに基づく推論は、特に異分散性を伴う小標本において、漸近的正規近似よりも性能が向上する。
• 提案手法は、実データセットを用いた実証例を通じて実世界の生存データに適用可能であり、実用的利用を目的としたRパッケージでも実装されている。