[論文レビュー] Marginalized Two Part Models for Generalized Gamma Family of Distributions

Delia Voronca, Mulugeta Gebregziabher+3 more|arXiv (Cornell University)|Nov 18, 2015

Statistical Distribution Estimation and Applications参考文献 29被引用数 4

ひとこと要約

本稿では、ゼロに点質量をもつ正の連続結果を一般化ガンマ（GG）分布族を用いてモデリングするための、 marginalized two-part モデル（MTP-GG）を提案する。条件付き平均をパラメータ化することにより回帰係数の周辺的解釈を可能にすることで、MTP-gamma や MTP-Weibull といった既存のモデルと比較して、有限標本性能および分布の誤指定下での頑健性が向上する。

ABSTRACT

Positive continuous outcomes with a point mass at zero are prevalent in biomedical research. To model the point mass at zero and to provide marginalized covariate effect estimates, marginalized two part models (MTP) have been developed for outcomes with lognormal and log skew normal distributions. In this paper, we propose MTP models for outcomes from a generalized gamma (GG) family of distributions. In the proposed MTP-GG model, the conditional mean from a two-part model with a three-parameter GG distribution is parameterized to provide regression coefficients that have marginal interpretation. MTP-gamma and MTP-Weibull are developed as special cases of MTP-GG. We derive marginal covariate effect estimators from each model and through simulations assess their finite sample operating characteristics in terms of bias, standard errors, 95% coverage, and rate of convergence. We illustrate the models using data sets from The Medical Expenditure Survey (MEPS) and from a randomized trial of addictive disorders and we provide SAS code for implementation. The simulation results show that when the response distribution is unknown or mis-specified, which is usually the case in real data sets, the MTP-GG is preferable over other models.

研究の動機と目的

• バイオメディカル研究におけるゼロに点質量をもつ正の連続結果をモデリングする課題に対処すること。
• 対数正規分布や対数スケュー・ノーマル分布を超えて、より柔軟性の高い一般化ガンマ（GG）分布族へ marginalized two-part モデルを拡張すること。
• モデル内の回帰係数が周辺的解釈を可能にすることで、臨床的および公衆衛生的文脈での解釈を容易にすること。
• 分布の誤指定という現実データで一般的な問題に対し、モデルの性能を評価すること。
• 実世界のデータセットを用いた応用研究者向けに、SASコードによる実装ツールを提供すること。

提案手法

• 連続部に三パラメータの一般化ガンマ分布を用いた marginalized two-part モデル（MTP-GG）を提案する。
• 一般化ガンマ分布の条件付き平均をパラメータ化し、回帰係数に周辺的解釈を可能にする。
• 平均応答に基づいて周辺的共変量効果推定量を導出することで、共変量効果が全体集団平均への直接的影響として解釈可能になるようにする。
• 特殊ケースとして、MTP-gamma および MTP-Weibull を MTP-GG フレームワークの下位モデルとして開発する。
• さまざまな分布仮定下でのバイアス、標準誤差、信頼区間のカバレッジ、収束率を評価するためのシミュレーションスタディを実施する。
• MEPS データおよび行動障害に関する無作為化試験データを用いたモデル実装のための SAS コードを提供する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 marginalized two-part モデルを一般化ガンマ族へ拡張することで、モデリングの柔軟性をどのように向上させられるか？
• RQ2 真の応答分布が正しく指定されない場合や誤指定された場合の、MTP-GG の有限標本特性（バイアス、標準誤差、カバレッジ、収束率）はいかなるものか？
• RQ3 真の分布が不明な場合、MTP-GG は MTP-gamma や MTP-Weibull と比較してどの程度の頑健性を示すか？
• RQ4 真の分布が誤って指定された場合でも、MTP-GG モデルは有効な周辺的効果推定値を提供できるか？
• RQ5 実世界の医療データセット（ゼロインフレートな正の結果を有する）における MTP-GG の実用的性能はいかがなものか？

主な発見

• 真の応答分布が不明または誤って指定された有限標本において、MTP-GG モデルは優れた性能を示した。
• シミュレーションのすべてのシナリオにおいて、回帰係数推定値のバイアスは低く保たれ、分布の誤指定下でも最小限のずれにとどまった。
• 標準誤差は適切に推定され、すべてのテストモデルにおいて95％信頼区間のカバレッジが名目水準に近く保たれた。
• MTP-GG モデルの収束率は高く、シミュレーション設定下で安定した推定が得られた。
• 真の分布が仮定モデルから逸脱した場合、MTP-gamma や MTP-Weibull と比較して MTP-GG はより高い頑健性を示した。
• MEPS および行動障害に関する無作為化試験の実データセットへの応用を通じて、MTP-GG モデルの実用的有用性が実証された。