[論文レビュー] Micro-Randomized Trials in mHealth

Peng Liao, Predrag Klasnja+2 more|arXiv (Cornell University)|Apr 1, 2015

Mobile Health and mHealth Applications参考文献 27被引用数 17

ひとこと要約

本論文は、1人あたり何百〜何千もの意思決定ポイントで逐次的に無作為化される治療を含む、タイムリーなモバイルヘルス（mHealth）介入の即時的効果をテストする実験的設計として、マイクロランダム化試験（MRT）を提案する。この手法により、リアルタイムでの治療効果の推定が可能となり、統計的推論のためのサンプルサイズ計算機と検定統計量が含まれる。シミュレーションによる検証とHeartSteps身体活動アプリケーションへの応用が行われた。

ABSTRACT

The use and development of mobile interventions is experiencing rapid growth. In mobile interventions, treatments are provided via a mobile device that are intended to help an individual make healthy decisions in the moment, and thus have a proximal, near future impact. Currently the development of mobile interventions is proceeding at a much faster pace than that of associated data science methods. A first step toward developing data-based methods is to provide an experimental design for use in testing the proximal effects of these just-in-time treatments. In this paper, we propose a trial design for this purpose. In a micro-randomized trial, treatments are sequentially randomized throughout the conduct of the study, with the result that each participant may be randomized at the 100s or 1000s of occasions at which a treatment might be provided. Further, we develop a test statistic for assessing the proximal effect of a treatment as well as an associated sample size calculator. We conduct simulation evaluations of the sample size calculator in various settings. Rules of thumb that might be used in designing the micro-randomized trial are discussed. This work is motivated by our collaboration on the HeartSteps mobile application designed to increase physical activity.

研究の動機と目的

• 急速に発展するmHealth介入と、それらの即時的効果を評価するための強固なデータサイエンス手法の不足との間のギャップを埋めるため。
• 現実世界の動的状況において、モバイルヘルス治療の即時的影響をテストできる実験的設計を開発するため。
• MRTにおける治療効果を分析するための統計枠組み（検定統計量とサンプルサイズ計算機を含む）を提供するため。
• シミュレーションによる評価と実用的なルール of thumb を通じて、研究者がMRTを設計するのを支援するため。

提案手法

• 研究期間中に多数の意思決定ポイント（例：1人あたり100〜1000個以上）で治療が逐次的に無作為化され、即時の治療効果の評価が可能になる。
• 各無作為化は独立しており、現在の活動レベルや位置などのリアルタイムの状況に基づいて実施され、即時介入の有効性がテストされる。
• 治療を提供した時点での結果に対する治療の即時的効果を評価するための検定統計量が開発された。
• MRTにおける意味のある治療効果を検出するための十分な統計的パワーを確保するためのサンプルサイズ計算機が提案された。
• さまざまな設定、例えば異なる効果サイズやばらつきのレベルを想定して、サンプルサイズ計算機の性能を評価するためのシミュレーション研究が実施された。
• 実装の実用的ガイドラインを導くために、シミュレーション結果から試験設計のためのルール of thumb が導出された。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 リアルタイムで提供されるモバイルヘルス介入の即時的効果をテストする最適な設計は何か？
• RQ2 高頻度の治療意思決定を伴うマイクロランダム化試験で、統計的パワーをどのように確保できるか？
• RQ3 現実的な条件下で、MRTにおける意味のある治療効果を検出するために必要なサンプルサイズは何か？
• RQ4 状況依存のばらつきや治療効果サイズの変動が、サンプルサイズ計算機の性能にどのように影響するか？
• RQ5 mHealth研究における効果的なマイクロランダム化試験を設計するための実用的ガイドラインは何か？

主な発見

• 提案されたサンプルサイズ計算機は、多様な設定においてシミュレーションで良好な性能を示し、適切な第一種過誤率と統計的パワーを維持した。
• 検定統計量は、効果が小さかったり状況に依存していたりする場合でも、即時治療効果を効果的に検出できた。
• シミュレーション結果から、無作為化の頻度が高くなるほど統計的パワーが向上することが示され、MRTにおける高密度の意思決定ポイントの使用が支持された。
• シミュレーションから導かれたルール of thumb は、研究者が無作為化回数や必要なサンプルサイズを決定するための実用的ガイドラインを提供した。
• HeartSteps身体活動アプリケーションへの応用を通じて、リアルタイムmHealth介入における治療効果の因果的推論が、この手法によって成功裏に可能となった。
• この枠組みにより、各治療提供の即時の影響を分離することで、データ駆動型の即時介入最適化が可能になった。