[論文レビュー] Propensity Score Methods for Merging Observational and Experimental Datasets

Evan T. R. Rosenman, Art B. Owen+2 more|arXiv (Cornell University)|Apr 20, 2018

Advanced Causal Inference Techniques被引用数 7

ひとこと要約

本稿では、因果推論の精度を向上させるために、無作為化比較試験（RCT）と観察データを統合するための感受性スコアに基づく手法を提案する。感受性スコアで層別化し、RCTデータを対応する層に「スパイクイン」するか、データ駆動型の凸結合を用いることで、RCTと観察データの共変量分布が一致する場合にはスパイクイン推定量が平均二乗誤差（RMSE）を低減することが示された。一方、分布の不一致が生じる場合には、動的加重推定量がより頑健であることがわかった。

ABSTRACT

This project considers how one might augment a limited amount of data from randomized controlled trial (RCT) with more plentiful data from an observational database (ODB), in order to estimate a causal effect. In our motivating setting, the ODB has better external validity, while the RCT has genuine randomization. We work with strata defined by the propensity score in the ODB. Subjects from the RCT are placed in strata defined by the propensity they would have had, had they been in the ODB. Our first method simply spikes the RCT data into their corresponding ODB strata. Our second method takes a data-driven convex combination of the ODB and RCT treatment effect estimates within each stratum. Using the delta method and simulations we show that the spike-in method works best when the RCT covariates are drawn from the same distribution as in the ODB. Our convex combination method is more robust than the spike-in to covariate-based inclusion criteria that bias the RCT data. We apply our methods to data from the Women's Health Initiative, a study of thousands of postmenopausal women which has both observational and experimental data on hormone therapy (HT). Using half of the RCT to define a gold standard, we find that a version of the spiked-in estimate yields stable estimates of the causal impact of HT on coronary heart disease.

研究の動機と目的

• 外部妥当性を高めるために、限られたRCTデータと大規模な観察データセットを組み合わせて因果効果を推定する課題に対処すること。
• 制限的な登録基準により外部妥当性が低いなどのRCTの限界、および非ランダムな治療割り当てによる交絡要因の影響などの観察研究の限界を克服すること。
• 感受性スコアの層別化を通じて、RCTのランダム化と観察データの代表性を活用する手法を開発すること。
• データ統合技術を用いて、因果効果推定における平均二乗誤差（RMSE）を低減することで推定精度を向上させること。
• 共変量分布の不一致を含む現実的な状況下で、提案された推定量の性能を評価すること。

提案手法

• 観察データセット（ODB）から推定した感受性スコアを用いて層を定義する。感受性スコアとは、観察された共変量が与えられたもとでの治療確率を表す。
• RCT被験者の共変量プロファイルに従い、ODBの感受性スコア層に割り当てる。
• 各層内で因果効果推定を実施するために、RCTデータをその対応するODB層に直接統合する「スパイクイン推定量」を実装する。
• 各層内でODBとRCTの因果効果推定値の凸結合を計算する「動的加重推定量」を開発する。この加重はバイアスと分散のプラグイン推定量を用いて算出される。
• 大標本仮定の下で推定量の平均と分散を近似するために、デルタ法を適用する。
• 女性の健康イニシアチブ（WHI）データセットを用いて手法を適用し、半数のRCTデータをゴールドスタンダードとして、ブートストラップ再標本抽出を用いて性能を評価する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 小規模な無作為化比較試験（RCT）と大規模な観察データセットを最適に組み合わせることで、因果効果推定をどのように改善できるか？
• RQ2 RCTデータを観察データの感受性スコア層にスパイクインすることで、ODB単体よりも性能が向上するのはどのような条件下か？
• RQ3 RCTとODBの共変量分布に不一致が生じた場合、統合推定量の性能にどのような影響を与えるか？
• RQ4 共変量分布が異なる場合、各層内でODBとRCT推定値のデータ駆動型凸結合が、単純なスパイクイン法を上回る性能を示せるか？
• RQ5 既知のゴールドスタンダード因果効果が存在する実世界の設定において、提案された推定量の実効性は何か？

主な発見

• RCTとODBの共変量分布が類似している場合には、スパイクイン推定量が最小の平均二乗誤差（RMSE）を達成し、ODB単体およびRCT単体の推定量を上回った。
• 未治療の女性におけるCHD予測のための結果スコアを併用した二重スパイク推定量は、WHIデータ例において最も優れた性能を示し、次いで標準的なスパイクイン推定量がそれに続んだ。
• WHIデータでは、動的加重推定量はバイアスと分散が高く、スパイク推定量に劣ったが、分布の不一致が生じた場合にはより頑健であった。
• シミュレーションでは、RCTの共変量がODBと同じ分布から抽出された場合にスパイクイン法が最も優れた性能を示し、分布仮定への感受性が確認された。
• ナーブなODB推定量は最小の分散を示したが、選択バイアスのため最大のバイアスとRMSEを示し、感受性スコアの調整の必要性が浮き彫りになった。
• 100回のブートストラップ再標本抽出の結果、スパイクおよび二重スパイク推定量はわずかなバイアスしか導入しなかったが、分散を著しく低減し、全体のRMSEが優れていた。