[論文レビュー] Risk ratio, odds ratio, risk difference... Which causal measure is easier to generalize?

Bénédicte Colnet, Julie Josse+2 more|arXiv (Cornell University)|Mar 28, 2023

Advanced Causal Inference Techniques被引用数 9

ひとこと要約

この論文は、非パラメトリックな outcome モデルから出発することで、因果効果のさまざまな測度（RD, RR, SR, NNT, OR）が母集団間でどのように一般化されるかを分析し、 collapsibility と heterogeneity を明らかにし、一般化可能性は outcome の種類と一般化手法に依存することを示す。

ABSTRACT

There are many measures to report so-called treatment or causal effects: absolute difference, ratio, odds ratio, number needed to treat, and so on. The choice of a measure, e.g. absolute versus relative, is often debated because it leads to different impressions of the benefit or risk of a treatment. Besides, different causal measures may lead to various treatment effect heterogeneity: some input variables may have an influence on some causal measures and no effect at all on others. In addition some measures -- but not all -- have appealing properties such as collapsibility, matching the intuition of a population summary. In this paper, we first review common causal measures and their pros and cons typically brought forward. Doing so, we clarify the notions of collapsibility and treatment effect heterogeneity, unifying existing definitions. Then, we show that for any causal measures there exists a discriminative model such that the conditional average treatment effect (CATE) captures the treatment effect. However, only the risk difference has its CATE and ATE (average treatment effect) disentangled from the baseline, regardless of the outcome type (continuous or binary). As our primary goal is the generalization of causal measures, we show that different sets of covariates are needed to generalize an effect to a target population depending on (i) the causal measure of interest, and (ii) the identification method chosen, that is generalizing either conditional outcome or local effects.

研究の動機と目的

• collapsibility と heterogeneity が因果測度の一般化可能性にどう関係するかを明らかにする。
• 共変量中心の視点で治療効果の異質性の定義を統一する。
• 各測度が何を捉えるかを理解するために非パラメトリックな生成モデルアプローチを提案する。
• 異なる測度が一般化しやすい条件と、それに必要な共変量を特徴づける。
• シミュレーションと臨床例で所見を示す。

提案手法

• 一般的な因果測度（RD, RR, SR, OR, NNT）とその特性をレビュー・比較する。
• 効果の一般化（輸送性）に対する collapsibility の定義と関連付けを行う。
• 伝統的な「測度優先」アプローチを逆転させ、アウトカムを非パラメトリックにモデル化して各測度が何を捉えるかを検討する。
• ターゲット集団と方法に応じて、一般化には異なる共変量集合の調整が必要かを分析する。
• シミュレーションを用いて、異質性と一般化可能性がさまざまなシナリオでどう振る舞うかを示す。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 どの因果測度がより collapsible で、これが新しい母集団への一般化可能性にどう影響するか。
• RQ2 アウトカムの非パラメトリック生成モデルから出発すると、共変量ごとの治療効果異質性の理解がどう変わるか。
• RQ3 各測度と一般化手法に対して、効果を一般化するために必要な共変量は何か（治療効果修飾因子と予後因子のどちらか）。
• RQ4 結果の一般化は、アウトカムの性質（連続か2値か）と一般化アプローチ（条件付きアウトカムの標準化対局所効果）によりどう影響を受けるか。
• RQ5 試験と輸送性分析における測度選択に現れる実務的な示唆は何か。

主な発見

Measure	All (P_S)	X = 1	X = 0	Notes on interpretation
RD	-0.0452	-0.006	-0.08	Difference on an absolute scale; NNT can magnify interpretability when presented as a count.
RR	0.6	0.6	0.6	Relative risk; symmetric under label changes is not guaranteed for RR.
SR	1.05	1.01	1.10	Survival ratio; reflects not having the event under treatment; differs from RR due to labeling.
NNT	22	167	13	Inverse of RD; translates effect into a count of patients needed to treat.
OR	0.57	0.60	0.545	Odds ratio; robust to label changes, differs in interpretation from RR and RD.

• 異なる測度は異なるスケールと解釈（絶対値対相対値）を意味し、母集団のシフトに対して異なる反応を示す。
• collapsibility は一般化可能性に関連している： collapsible な測度のみが局所効果から母集団効果を得るための単純なウェイト調整を許す。
• 非パラメトリックなアウトカムモデルは、ある共変量が治療効果修飾因子として機能する一方、別の共変量がベースラインリスクに影響することを明らかにする。これは一般化を導く指針となる。
• 一般化には、ある測度に対しては治療効果修飾因子の共変量だけを調整すればよい場合がある一方で、他の測度ではより広範な予後共変量の調整が必要となる。
• このフレームワークは治療効果異質性の既存の定義を統合し、異質性が測度の選択と対象母集団の選択にどのように関連するかを明らかにする。