[논문 리뷰] Covariate-adjusted Fisher randomization tests for the average treatment effect

Anqi Zhao, Peng Ding|arXiv (Cornell University)|2020. 10. 27.

Statistical Methods in Clinical Trials참고 문헌 85인용 수 10

한 줄 요약

이 논문은 중심화된 공변수와 그 상호작용을 포함한 일반 최소 제곱법(OLS) 회귀를 사용하여 평균 치료 효과에 대한 공변수 보정 피셔 랜덤화 검정(FRT)을 제안한다. 여기에 검정 통계량으로 강력한 이론적 검정 통계량을 사용한다. 이 방법은 강력한 귀무가설 하에서 유한 표본 정확성을 보이며, 약한 귀무가설 하에서는 점차적 유효성이 있으며, 모형의 정확성 여부에 관계없이 보정되지 않은 FRT보다 더 높은 검정력(유의력)을 갖는다.

ABSTRACT

Fisher's randomization test (FRT) delivers exact $p$-values under the strong null hypothesis of no treatment effect on any units whatsoever and allows for flexible covariate adjustment to improve the power. Of interest is whether the procedure could also be valid for testing the weak null hypothesis of zero average treatment effect. Towards this end, we evaluate two general strategies for FRT with covariate-adjusted test statistics: that based on the residuals from an outcome model with only the covariates, and that based on the output from an outcome model with both the treatment and the covariates. Based on theory and simulation, we recommend using the ordinary least squares (OLS) fit of the observed outcome on the treatment, centered covariates, and their interactions for covariate adjustment, and conducting FRT with the robust $t$-value of the treatment as the test statistic. The resulting FRT is finite-sample exact for the strong null hypothesis, asymptotically valid for the weak null hypothesis, and more powerful than the unadjusted analog under alternatives, all irrespective of whether the linear model is correctly specified or not. We develop the theory for complete randomization, cluster randomization, stratified randomization, and rerandomization, respectively, and give a recommendation for the test procedure and test statistic under each design. We first focus on the finite-population perspective and then extend the result to the super-population perspective, highlighting the difference in standard errors. Motivated by the similarity in procedure, we also evaluate the design-based properties of five existing permutation tests originally for linear models and show the superiority of the proposed FRT for testing the treatment effects.

연구 동기 및 목표

• 공변수 보정이 평균 치료 효과가 0인 약한 귀무가설 하에서도 여전히 유효한지 평가하는 것.
• 잔차에서 유도된 가짜 결과와 모형 출력을 직접 사용하는 두 가지 공변수 보정 전략을 비교하는 것.
• 공변수 보정 FRT가 정확한 제1종 오류 비율과 향상된 검정력을 유지할 수 있는 조건을 설정하는 것.
• 클러스터 랜덤화, 분류 랜덤화, 재랜덤화와 같은 복잡한 설계로 이 프레임워크를 확장하는 것.
• 유한 모집단 추론 하에서 유효한 강력한 모델 보조 FRT 절차를 제안하는 것.

제안 방법

• 공변수 보정을 위해 결과 변수를 치료 변수, 중심화된 공변수, 그리고 그 상호작용에 대해 일반 최소 제곱법(OLS)으로 회귀 분석한다.
• 랜덤화 검정에서 치료 계수의 강력한 t-값을 검정 통계량으로 사용한다.
• 잠재 결과를 조건으로 하고 랜덤 치료 배정에 대해 평균을 내며, 설계 기반(랜덤화 기반) 추론 프레임워크를 따르는 방식이다.
• 퍼미터화된 근사 정리들을 적용하여, 가능성이 잘못된 선형 모형 하에서도 점차적 성질을 유도한다.
• 이질성과 모형 오류가 있을 경우에도 유효성을 확보하기 위해 강력한 표준오차와 스터디타이즈드 검정 통계량을 사용한다.
• 클러스터 랜덤화, 분류 랜덤화, 재랜덤화를 포함한 복잡한 설계로 결과를 확장한다.

실험 결과

연구 질문

• RQ1 공변수 보정 피셔 랜덤화 검정이 평균 치료 효과가 0인 약한 귀무가설 하에서도 정확한 제1종 오류 비율을 유지할 수 있는가?
• RQ2 가짜 결과와 모형 출력 중 어느 공변수 보정 전략이 유효성과 검정력 측면에서 더 우수한 성능을 보이는가?
• RQ3 OLS에 상호작용과 강력한 표준오차를 사용할 경우 점차적 유효성과 유한 표본 정확성이 보장되는가?
• RQ4 제안된 방법은 클러스터 랜덤화, 분류 랜덤화, 재랜덤화 설계에서 어떻게 성능을 발휘하는가?
• RQ5 결과로 도출된 검정은 모형 오류 및 이질성에 대해 강력한가?

주요 결과

• 중심화된 공변수와 상호작용을 포함한 OLS와 강력한 t-값을 사용하는 제안된 방법은 강력한 귀무가설 하에서 유한 표본 정확성을 보인다.
• 모형이 정확하게 설정되어 있는지 여부에 관계없이, 약한 귀무가설 하에서는 점차적으로 유효성이 있다.
• 대안 가설 하에서 보정되지 않은 피셔 랜덤화 검정보다 더 높은 검정력을 달성한다.
• 이질성과 모형 오류가 있을 경우 정확한 크기(유의수준)를 유지하기 위해 강력한 표준오차가 필수적이다.
• 클러스터, 분류, 재랜덤화 실험을 포함한 다양한 랜덤화 설계에서 유효하다.
• 이론적 결과는 선형 모형이 잘못 설정되어 있어도, 랜덤화 하에서 OLS 계수와 표준오차의 점차적 분포 성질을 확인한다.