[論文レビュー] A Causal Roadmap for Generating High-Quality Real-World Evidence

Lauren Eyler Dang, Susan Gruber+24 more|arXiv (Cornell University)|May 11, 2023

Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life被引用数 10

ひとこと要約

本論文は、分析研究デザインを事前に明示的に設定し、因果推定の前提を透明に評価し、設計/分析の選択を比較するための明示的で反復的な因果ロードマップを提案し、規制および臨床利用のための高品質な実世界データ（RWE）を生成する。

ABSTRACT

Increasing emphasis on the use of real-world evidence (RWE) to support clinical policy and regulatory decision-making has led to a proliferation of guidance, advice, and frameworks from regulatory agencies, academia, professional societies, and industry. A broad spectrum of studies use real-world data (RWD) to produce RWE, ranging from randomized controlled trials with outcomes assessed using RWD to fully observational studies. Yet many RWE study proposals lack sufficient detail to evaluate adequacy, and many analyses of RWD suffer from implausible assumptions, other methodological flaws, or inappropriate interpretations. The Causal Roadmap is an explicit, itemized, iterative process that guides investigators to pre-specify analytic study designs; it addresses a wide range of guidance within a single framework. By requiring transparent evaluation of causal assumptions and facilitating objective comparisons of design and analysis choices based on pre-specified criteria, the Roadmap can help investigators to evaluate the quality of evidence that a given study is likely to produce, specify a study to generate high-quality RWE, and communicate effectively with regulatory agencies and other stakeholders. This paper aims to disseminate and extend the Causal Roadmap framework for use by clinical and translational researchers, with companion papers demonstrating application of the Causal Roadmap for specific use cases.

研究の動機と目的

• 臨床政策および規制決定における高品質な実世界データ（RWE）の必要性を動機づける。
• RWE研究デザインの事前指定と評価を導く統一された明示的なフレームワーク（因果ロードマップ）を提供する。
• 因果推定の仮定を透明に評価し、設計/分析オプションの客観的な比較を可能にする。
• RWE生成プロセスを標準化することにより、規制当局や関係者とのコミュニケーションを促進する。

提案手法

• 因果ロードマップと呼ばれる明示的で項目化された反復プロセスを提示する。
• 単一のフレームワーク内で分析研究デザインの事前指定を要求する。
• 因果推定の前提と設計/分析選択の基準を透明に評価することを推進する。
• 事前に指定された基準に基づく競合する設計/分析の客観的比較を支援する。
• 臨床研究および翻訳研究への適用を目的としてフレームワークを普及・拡張し、補助的なユースケース論文を併刊する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 構造化され反復的なロードマップは、RWE研究の事前指定と透明性をどのように向上させることができるか。
• RQ2 高品質なRWEを確保するためにどの因果仮定を評価する必要があるか、そしてそれを透明に評価する方法はどのようか。
• RQ3 因果ロードマップはRWEの研究デザインと分析の客観的な比較をどのように促進できるか。
• RQ4 このフレームワークは規制機関や利害関係者とのコミュニケーションをどのように改善できるか。

主な発見

• 因果ロードマップはRWE研究デザインと分析を導く明示的で項目化されたプロセスを提供する。
• このフレームワークは因果推定の前提の透明な評価を強調する。
• 設計と分析の選択の客観的で事前指定された比較を促進する。
• ロードマップは規制当局や他の利害関係者とのコミュニケーションを改善することを目指す。
• 論文はロードマップを拡張可能なものとして位置づけ、実用的なユースケースを示す補足論文を伴います。