[論文レビュー] Comparison of the likelihood ratios of two diagnostic tests subject to a paired design: confidence intervals and sample size

José Antonio Roldán Nofuentes, Saad Bouh Sidaty-Regad|arXiv (Cornell University)|Jul 31, 2024

Reliability and Agreement in MeasurementDecision Sciences被引用数 3

ひとこと要約

本稿では、2つの対応のある二値診断検査の尤度比を比較するための6つの近似信頼区間を提案し、シミュレーションを用いてその適合確率と平均長を評価するとともに、尤度比の比を推定する際に所望の精度を達成するためのサンプルサイズ計算手法を導入している。この手法は冠動脈疾患のデータを用いて検証され、対応デザインにおける診断検査比較の実用的ツールを提供する。

ABSTRACT

Positive and negative likelihood ratios are parameters which are used to assess and compare the effectiveness of binary diagnostic tests. Both parameters only depend on the sensitivity and specificity of the diagnostic test and are equivalent to a relative risk. This article studies the comparison of the likelihood ratios of two binary diagnostic tests subject to a paired design through confidence intervals. Six approximate confidence intervals are presented for the ratio of the likelihood ratios, and simulation experiments are carried out to study the coverage probabilities and the average lengths of the intervals considered, and some general rules of application are proposed. A method is also proposed to determine the sample size necessary to estimate the ratio between the likelihood ratios with a determined precision. The results were applied to the diagnosis of coronary artery disease.

研究の動機と目的

• 対応のある診断検査デザインにおける陽性および陰性尤度比の比のための信頼区間を構築および評価すること。
• 適合確率および区間長という観点から、さまざまなサンプルサイズと母数設定下での6つの近似信頼区間手法の性能を、シミュレーションを用いて評価すること。
• 所望の精度で尤度比の比を推定できるようにするためのサンプルサイズ計算手順を提案すること。
• これらの手法を実世界の診断研究に適用するための実用的でデータ駆動型のガイドラインを提供すること。
• 冠動脈疾患の診断への応用を通じて、この手法の実用性を示すこと。

提案手法

• 漸近的分布理論および分散安定化変換を用いて、対応デザイン下での尤度比の比に対する6つの近似信頼区間手法を導出する。
• さまざまなサンプルサイズと母数設定下で、各信頼区間の適合確率と平均長を評価するためのシミュレーション実験を実施する。
• 尤度比の比を、デルタ法およびフィーラーの定理を用いて、対応する検査間の相関を考慮してモデル化する。
• 所望の誤差幅と信頼水準を満たすように、感度および特異度の推定値を組み込んだ尤度比の比のためのサンプルサイズの公式を導出する。
• 適合確率と平均区間長を用いて各手法の性能を比較し、シミュレーション結果に基づいた推奨事項を提示する。
• 実データセット（冠動脈疾患に関するもの）にこの手法を適用し、実際の実装および解釈の仕方を示す。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 対応デザイン下で、尤度比の比のための6つの提案された信頼区間手法の中で、適合確率および区間長という観点から最も優れた性能を示すのはどれか？
• RQ2 これらの信頼区間の性能は、さまざまなサンプルサイズおよび感度／特異度の母数値によってどのように変化するか？
• RQ3 所望の誤差幅と信頼水準で尤度比の比を推定するために必要な最適なサンプルサイズは何か？
• RQ4 統計的効率性および正確性という観点から、提案された信頼区間は既存の手法と比べてどのように異なるか？
• RQ5 提案された手法は、冠動脈疾患のような実世界の診断検査比較に信頼性を持って応用できるか？

主な発見

• シミュレーション結果から、修正されたスコアベース信頼区間手法が、さまざまなシナリオにおいて最も正確な適合確率を示し、名目上の信頼水準に非常に近い結果を達成していることがわかった。
• 信頼区間の平均長は手法によって顕著に異なり、スコアベース手法が精度と適合確率の良好なバランスを提供している。
• 提案されたサンプルサイズの公式は、感度および特異度の推定値が正確である場合に、尤度比の比の誤差幅を効果的に制御しており、適合確率は名目水準に近く保たれている。
• この手法は、冠動脈疾患のデータセットに成功裏に適用され、臨床的診断研究における実用的有用性が示された。
• 一般的な適用ルールを提案し、スコアベース区間を、その頑健な性能ゆえに大多数の状況で推奨する。
• 本研究は、対応デザインでは標準的な独立標本アプローチでは偏りが生じる可能性があるため、尤度比比較には特別な手法が必要であることを確認した。