[論文レビュー] Covariate-adjusted Fisher randomization tests for the average treatment effect

Anqi Zhao, Peng Ding|arXiv (Cornell University)|Oct 27, 2020

Statistical Methods in Clinical Trials参考文献 85被引用数 10

ひとこと要約

本稿では、中心化された共変量およびその交互作用を用いた通常最小二乗法（OLS）回帰と、頑健なt値を検定統計量として組み合わせた、平均処置効果に対する共変量調整付きフィッシャー確率化検定（FRT）を提案する。この手法は強仮説のもとで有限標本正確であり、弱仮説のもとで漸近的に有効であり、モデルの正しさにかかわらず、調整なしのFRTよりもパワーが高くなる。

ABSTRACT

Fisher's randomization test (FRT) delivers exact $p$-values under the strong null hypothesis of no treatment effect on any units whatsoever and allows for flexible covariate adjustment to improve the power. Of interest is whether the procedure could also be valid for testing the weak null hypothesis of zero average treatment effect. Towards this end, we evaluate two general strategies for FRT with covariate-adjusted test statistics: that based on the residuals from an outcome model with only the covariates, and that based on the output from an outcome model with both the treatment and the covariates. Based on theory and simulation, we recommend using the ordinary least squares (OLS) fit of the observed outcome on the treatment, centered covariates, and their interactions for covariate adjustment, and conducting FRT with the robust $t$-value of the treatment as the test statistic. The resulting FRT is finite-sample exact for the strong null hypothesis, asymptotically valid for the weak null hypothesis, and more powerful than the unadjusted analog under alternatives, all irrespective of whether the linear model is correctly specified or not. We develop the theory for complete randomization, cluster randomization, stratified randomization, and rerandomization, respectively, and give a recommendation for the test procedure and test statistic under each design. We first focus on the finite-population perspective and then extend the result to the super-population perspective, highlighting the difference in standard errors. Motivated by the similarity in procedure, we also evaluate the design-based properties of five existing permutation tests originally for linear models and show the superiority of the proposed FRT for testing the treatment effects.

研究の動機と目的

• 共変量調整付きフィッシャー確率化検定が、平均処置効果がゼロである弱仮説のもとでも有効に保たれるかを評価すること。
• 残差からの疑似結果と直接的なモデル出力の2つの共変量調整戦略を比較すること。
• 共変量調整付きFRTが正しい第一種の過誤を維持し、パワーが向上する条件を確立すること。
• クラスターランダム化、層別ランダム化、再ランダム化への枠組みの拡張。
• 有限母集団推論のもとで有効な、頑健でモデル支援型のFRT手順を提言すること。

提案手法

• 共変量、中心化された共変量、およびその交互作用を説明変数に含めたOLS回帰を用いて共変量調整を行う。
• 確率化検定における検定統計量として、処置係数の頑健なt値を採用する。
• 潜在的アウトカムを条件付きにし、ランダムな処置割り当ての平均をとることで、設計ベース（確率化ベース）の推論枠組みに従う。
• 置換による極限定理を用いて、おそらく誤った線形モデルのもとでの漸近的性質を導出する。
• 異分散性およびモデルの誤指定のもとでも有効性を保つために、頑健な標準誤差とスチューデント化された検定統計量を用いる。
• クラスターランダム化、層別ランダム化、再ランダム化を含む複雑な設計へと結果を拡張する。

実験結果

リサーチクエスチョン

• RQ1 平均処置効果がゼロである弱仮説のもとで、共変量調整付きフィッシャー確率化検定は、正しい第一種の過誤率を維持できるか？
• RQ2 疑似結果とモデル出力の2つの共変量調整戦略のうち、有効性とパワーの観点でどちらが優れているか？
• RQ3 OLSに交互作用を組み合わせ、頑健な標準誤差を用いることで、漸近的有効性と有限標本正確性が保証されるか？
• RQ4 提案手法はクラスターランダム化、層別ランダム化、再ランダム化の設計においてどのように機能するか？
• RQ5 モデルの誤指定および異分散性に対して、この検定は頑健か？

主な発見

• 中心化された共変量およびその交互作用を用いたOLSと頑健なt値を組み合わせた提案手法は、強仮説のもとで有限標本正確である。
• 線形モデルが正しく指定されていなくても、弱仮説のもとで漸近的に有効である。
• 代替仮説のもとで、調整なしのフィッシャー確率化検定よりも高いパワーを達成する。
• 異分散性およびモデルの誤指定のもとでも、正しいサイズを維持するためには頑健な標準誤差が不可欠である。
• クラスターランダム化、層別ランダム化、再ランダム化の多様なランダム化設計において、このアプローチは有効である。
• 理論的結果により、線形モデルが誤って指定されていても、確率化のもとでOLS係数および標準誤差の漸近的分布的性質が確認された。