[논문 리뷰] A Causal Roadmap for Generating High-Quality Real-World Evidence

Lauren Eyler Dang, Susan Gruber외 24명|arXiv (Cornell University)|2023. 05. 11.

Health Systems, Economic Evaluations, Quality of Life인용 수 10

한 줄 요약

이 논문은 분석 연구 설계의 사전 명시, 인과 가정의 투명한 평가, 그리고 설계/분석 선택을 비교하기 위한 명시적이고 반복적인 Causal Roadmap을 제시하여 규제 및 임상 사용을 위한 고품질 real-world evidence (RWE)를 생성한다.

ABSTRACT

Increasing emphasis on the use of real-world evidence (RWE) to support clinical policy and regulatory decision-making has led to a proliferation of guidance, advice, and frameworks from regulatory agencies, academia, professional societies, and industry. A broad spectrum of studies use real-world data (RWD) to produce RWE, ranging from randomized controlled trials with outcomes assessed using RWD to fully observational studies. Yet many RWE study proposals lack sufficient detail to evaluate adequacy, and many analyses of RWD suffer from implausible assumptions, other methodological flaws, or inappropriate interpretations. The Causal Roadmap is an explicit, itemized, iterative process that guides investigators to pre-specify analytic study designs; it addresses a wide range of guidance within a single framework. By requiring transparent evaluation of causal assumptions and facilitating objective comparisons of design and analysis choices based on pre-specified criteria, the Roadmap can help investigators to evaluate the quality of evidence that a given study is likely to produce, specify a study to generate high-quality RWE, and communicate effectively with regulatory agencies and other stakeholders. This paper aims to disseminate and extend the Causal Roadmap framework for use by clinical and translational researchers, with companion papers demonstrating application of the Causal Roadmap for specific use cases.

연구 동기 및 목표

• 임상 정책 및 규제 의사결정에서 고품질 real-world evidence (RWE)의 필요성을 동기 부여한다.
• 사전 명시와 RWE 연구 설계의 평가를 안내하는 통합된 명확한 프레임워크(Causal Roadmap)를 제공한다.
• 인과 가정의 투명한 평가와 설계/분석 옵션 간의 객관적 비교를 가능하게 한다.
• RWE 생성 프로세스를 표준화하여 규제 당국 및 이해관계자와의 의사소통을 촉진한다.

제안 방법

• 명시적이고 항목화된 반복 프로세스인 Causal Roadmap을 제시한다.
• 단일 프레임워크 내에서 분석 연구 설계의 사전 명시를 요구한다.
• 인과 가정의 투명한 평가와 설계/분석 선택의 기준을 촉진한다.
• 사전 명시된 기준에 따라 경쟁 디자인/분석 간의 객관적 비교를 지원한다.
• 임상 및 번역 연구에 이 프레임워크를 보급·확장하고 동반 사례 연구를 제시한다.

실험 결과

연구 질문

• RQ1 구조화되고 반복적인 로드맵이 RWE 연구의 사전 명시와 투명성을 어떻게 향상시킬 수 있는가?
• RQ2 높은 품질의 RWE를 보장하기 위해 어떤 인과 가정을 평가해야 하며, 이를 어떻게 투명하게 평가할 수 있는가?
• RQ3 Causal Roadmap이 RWE를 위한 연구 설계와 분석의 객관적 비교를 어떻게 촉진할 수 있는가?
• RQ4 프레임워크가 규제기관 및 이해관계자와의 의사소통을 어떻게 개선할 수 있는가?

주요 결과

• Causal Roadmap은 RWE 연구 설계 및 분석을 안내하기 위한 명시적이고 항목화된 프로세스를 제공한다.
• 프레임워크는 인과 가정의 투명한 평가를 강조한다.
• 설계 및 분석 선택의 사전 명시적 비교를 촉진한다.
• 로드맵은 규제 기관 및 기타 이해관계자와의 의사소통을 개선하는 것을 목표로 한다.
• 이 논문은 동반 논문으로 실용적 사용 사례를 보여주며 로드맵의 확장 가능성을 제시한다.