[논문 리뷰] MRT-SS Calculator: An R Shiny Application for Sample Size Calculation in Micro-Randomized Trials

Nicholas J. Seewald, Ji Sun외 1명|arXiv (Cornell University)|2016. 09. 02.

Nutritional Studies and Diet참고 문헌 4인용 수 7

한 줄 요약

이 논문은 미세 랜덤화 시험(MRTs)의 표본 크기와 검정력을 계산하는 R Shiny 웹 애플리케이션인 MRT-SS Calculator를 소개한다. 이 도구는 즉각적인 지원이 가능한 모바일 헬스 간병 개입을 설계할 수 있도록 도와주며, 시간에 따라 변하는 치료 효과와 가용성 패턴을 고려하여 필요한 최소 표본 크기를 추정한다. 이는 신체 활동 촉진을 위한 HeartSteps 시험을 통해 실증되었다.

ABSTRACT

The micro-randomized trial (MRT) is a new experimental design which allows for the investigation of the proximal effects of a "just-in-time" treatment, often provided via a mobile device as part of a mobile health intervention. As with a traditional randomized controlled trial, computing the minimum required sample size to achieve a desired power is a crucial step in designing an MRT. We present MRT-SS Calculator, an online sample-size calculator for micro-randomized trials, built with R Shiny. MRT-SS Calculator requires specification of time-varying patterns for the proximal treatment effect and expected treatment availability. We illustrate the implementation of MRT-SS Calculator using a mobile health trial, HeartSteps. The application can be accessed from https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator.

연구 동기 및 목표

• 미세 랜덤화 시험(MRTs)에서 표본 크기 결정을 위한 접근 가능한 도구의 부족을 해결하기 위해, 즉각적인 지원이 가능한 모바일 헬스 간병 개입을 평가하기 위한 새로운 실험 설계를 제안한다.
• 비통계학자들도 쉽게 사용할 수 있도록 연구자들이 연구 설정을 지정하고 실시간으로 표본 크기 또는 검정력 추정치를 받을 수 있는 사용자 友好的이고 상호작용 가능한 애플리케이션을 개발한다.
• 시간에 따라 변하는 가까운 치료 효과와 참가자 가용성 패턴을 통합하여 복잡한 MRT 설계를 지원한다.
• 실제 사례를 통해 응용 프로그램의 유용성을 입증한다. 신체 활동 촉진을 위한 HeartSteps 시험을 활용한다.

제안 방법

• 계산기에서는 Liao 등(2016)의 통계 방법론을 구현하여, 가까운 치료 효과 β(t)를 시간과 공변량에 대한 선형 함수로 모델링한다. 수식은 β(t) = Zₜᵀβ 로 표현된다.
• 표본 크기를 최소 제곱법 추정기법을 사용하여 선형 대립가설 하에서 추정한다. 귀무가설 H₀: β(t) = 0 대비 대립가설 H₁: β(t) > 0 (어느 t에 대해)를 검정한다.
• 참가자가 치료를 받을 수 있는지 여부에 따라 시간에 따라 변하는 치료 가용성을 고려한다. Iₜ = 1일 때 참가자가 치료 가능하다고 정의하고, β(t)는 Iₜ = 1 조건 하에서만 추정된다.
• 사용자는 목표 검정력, 평균 치료 확률 ρ, 예상되는 치료 효과 추세(예: 선형 또는 이차형), 결정 시점 수 T 등의 설정값을 입력한다.
• 치료 효과 추세에 대한 민감한 모델링을 지원하며, 시간이 지남에 따라 영향력이 증가하다가 감소하는 패턴을 반영하는 이차 효과도 포함한다.
• 결과는 실시간으로 계산되고 시각화되며, 출력물로는 80% 검정력을 확보하기 위한 필요 표본 크기 또는 주어진 표본 크기에서 달성 가능한 검정력이 포함된다.

실험 결과

연구 질문

• RQ1 시간에 따라 변하는 효과를 가진 미세 랜덤화 시험에서, 가까운 치료 효과를 탐지하기 위해 80% 검정력을 확보하기 위해 필요한 표본 크기는 얼마인가?
• RQ2 참가자 가용성(Iₜ)을 포함할 경우, MRT에서 표본 크기 추정에 어떤 영향을 미치는가?
• RQ3 고정된 표본 크기(n=40)를 가진 시험에서, 가까운 치료 효과가 시간에 따라 이차형 추세를 따를 경우 검정력은 얼마인가?
• RQ4 고급 통계 프로그래밍 기술이 없이도 연구자들이 어떻게 효율적으로 표본 크기를 추정할 수 있는가?
• RQ5 MRT-SS Calculator는 다양한 치료 효과 패턴과 가용성 제약 조건을 가진 다양한 MRT 설계를 얼마나 잘 지원할 수 있는가?

주요 결과

• T=210개의 결정 시점(하루 5회, 총 42일)을 가진 HeartSteps 시험에서, 표본 크기가 40명이면 최대 영향력이 약 28일째에 나타나는 이차형 치료 효과를 탐지하기 위해 최소 80%의 검정력을 확보할 수 있다.
• 이 계산기는 비정상적인 치료 효과, 예를 들어 초기 증가 후 습관화가 발생하는 효과를 탐지할 수 있도록 지원한다. 이러한 패턴은 실제 모바일 헬스 간병 개입에서 흔히 나타나는 특징이다.
• 고정된 치료 확률 ρ=0.4일 경우, 항상 가용한 참가자는 하루 평균 2건의 메시지를 수신하며, 이는 검정력과 표본 크기 계산에 영향을 준다.
• 애플리케이션은 실시간 시각 피드백을 제공하여, 다양한 목표 치료 효과에 대해 표본 크기 또는 검정력 출력값을 표시한다. 검정력 값이 50% 미만인 경우는 표시하지 않는다.
• MRT-SS Calculator는 시간에 따라 변하는 치료 효과와 가용성 지표를 표본 크기 추정에 통합함으로써, 복잡한 MRT 설계를 성공적으로 지원한다.
• 이 도구는 공개 웹 링크(https://pengliao.shinyapps.io/mrt-calculator)를 통해 접근 가능하여, 모바일 헬스 연구 분야에서 널리 활용될 수 있다.